Puntos clave:
Agios Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:AGIO) recibió la autorización de comercialización de la Comisión Europea para su fármaco PYRUKYND, o mitapivat, para tratar la anemia en adultos con todas las formas de talasemia, convirtiéndose en la primera terapia para este amplio grupo de pacientes en la UE.
“Asegurar las aprobaciones en cuatro mercados clave – EE. UU., Arabia Saudita, Emiratos Árabes Unidos y ahora la UE – valida el potencial transformador de esta medicina novedosa”, afirmó Brian Goff, director ejecutivo de Agios, en un comunicado.
La aprobación se basa en los resultados positivos de dos ensayos de Fase 3, ENERGIZE y ENERGIZE-T, que evaluaron el fármaco en pacientes no dependientes de transfusión y dependientes de transfusión, respectivamente. En EE. UU., el fármaco se comercializa como AQVESME para la talasemia y generó 242 nuevas recetas en su primer trimestre, mostrando una fuerte demanda temprana.
Esta decisión abre un nuevo mercado sustancial para Agios, que tiene un pronóstico de ventas pico de 1,000 millones de dólares para el fármaco. La compañía se ha asociado con Avanzanite Bioscience B.V. para comercializar y distribuir PYRUKYND en toda Europa, donde se estima que entre 18,000 y 23,000 personas viven con este raro trastorno sanguíneo.
La talasemia es una enfermedad hereditaria que interrumpe la producción de hemoglobina, lo que provoca anemia grave y otras complicaciones. La aprobación de la UE cubre tanto la alfa como la beta talasemia, independientemente de la necesidad del paciente de transfusiones de sangre regulares.
“Los resultados de la Fase 3 demuestran el potencial de PYRUKYND para abordar esta carga y mejorar los resultados para quienes lo necesitan, independientemente de su genotipo o estado de transfusión”, dijo la Dra. Maria Domenica Cappellini, investigadora principal del programa clínico de la Universidad de Milán.
El estudio ENERGIZE en 194 pacientes no dependientes de transfusión cumplió con su objetivo principal de un aumento sostenido en la concentración de hemoglobina. El estudio ENERGIZE-T en 258 pacientes dependientes de transfusión cumplió con su objetivo principal de lograr una reducción del 50 por ciento o más en el número de unidades de glóbulos rojos transfundidas.
La aprobación consolida aún más al mitapivat como piedra angular de la estrategia de hematología rara de Agios. La compañía presentó recientemente una solicitud complementaria de nuevo fármaco ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para ampliar el uso de mitapivat a la enfermedad de células falciformes, otro trastorno sanguíneo hereditario. Esa presentación se está tramitando bajo una vía de aprobación acelerada, y se espera una decisión en los próximos meses.
La aprobación europea señala un impulso creciente para mitapivat como un activo comercial clave para Agios. Los inversores ahora estarán atentos al aumento de las ventas de su socio europeo Avanzanite y a la próxima decisión de la FDA sobre la solicitud para la enfermedad de células falciformes.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
