Conclusiones clave:
AB Science informó que su fármaco masitinib proporcionó una mejora de 2 veces en la supervivencia para los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), con una tasa de supervivencia a 5 años del 42,3 por ciento desde el inicio de la enfermedad.
Los datos, publicados en el servidor de preimpresión medRxiv, provienen del estudio de fase 2b/3 AB10015 de la compañía sobre el fármaco a una dosis de 4,5 mg/kg/día, según un comunicado de prensa de la empresa.
El estudio destacó una mediana de supervivencia general de 121 meses para los supervivientes a largo plazo tratados con masitinib, una ganancia de 79 meses en comparación con los 42 meses predichos para esta cohorte por el modelo de la Red Europea para la Cura de la ELA (ENCALS). Para los pacientes que comenzaron el tratamiento antes de una pérdida completa de funcionalidad, la tasa de supervivencia a 5 años desde el inicio de la enfermedad alcanzó el 52,9 por ciento, lo que subraya la importancia de la intervención temprana.
Entre los pacientes que sobrevivieron más allá de la marca de los cinco años, el 49 por ciento mantuvo una calidad de vida satisfactoria, definida como no necesitar asistencia mecánica como ventilación, gastrostomía o una silla de ruedas. Esto sugiere que el fármaco podría preservar la función además de prolongar la vida, un factor crítico para los pacientes con esta enfermedad neurodegenerativa.
Los datos positivos a largo plazo validan el masitinib como un avance potencial para una enfermedad con pocos tratamientos efectivos. Los inversores ahora estarán atentos a los próximos pasos de AB Science hacia la presentación regulatoria y la posible aprobación, lo que podría desbloquear un mercado significativo.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
