Taysha Gene Therapies Inc (TSHA) 财报

Taysha Gene Therapies, Inc.是一家以患者为中心的临床阶段基因治疗公司，致力于开发和商业化基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗中枢神经系统的单基因疾病。公司总部位于德克萨斯州达拉斯，在职员工为73人。该公司于2020年9月24日上市。其主要临床项目TSHA-102正在开发中，用于治疗雷特综合征（Rett syndrome），这是一种罕见的神经发育障碍疾病。公司正在开展名为REVEAL的I/II期青少年及成人临床试验，评估TSHA-102的安全性及初步疗效。该研究是首次在人体中进行的开放标签、随机、剂量递增和剂量扩展的多中心研究，受试者为12岁及以上确诊为雷特综合征的女性患者。公司还获得了TSHA-120的全球权益，这是一种临床阶段通过鞘内给药的AAV9基因疗法，用于治疗巨轴索神经病（GAN）。TSHA-105则是一种基因替代疗法，正在开发用于治疗SLC13A5缺乏症，这是一种罕见的常染色体隐性癫痫性脑病。