Sanofi Đảm bảo FDA Phê duyệt Wayrilz, Tăng cường Danh mục Bệnh Hiếm
Wayrilz của Sanofi, một chất ức chế BTK mới điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch mạn tính, đã nhận được sự chấp thuận của FDA, đánh dấu một bước phát triển quan trọng đối với bộ phận thuốc chuyên biệt của công ty và có khả năng định giá lại cổ phiếu của họ.
Mở đầu
Sanofi (SNY) đã thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Wayrilz (rilzabrutinib), một chất ức chế Bruton's tyrosine kinase (BTK) đầu tiên trong nhóm, để điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) mạn tính hoặc dai dẳng ở bệnh nhân người lớn không đáp ứng đủ với các phương pháp điều trị trước đó. Sự chấp thuận này, được cấp vào tháng 8 năm 2025, đã đưa Wayrilz trở thành chất ức chế BTK đầu tiên được phê duyệt cho ITP tại Hoa Kỳ.
Sự kiện chi tiết
Sự chấp thuận của Wayrilz được củng cố bởi dữ liệu mạnh mẽ từ nghiên cứu then chốt Giai đoạn III LUNA 3. Thử nghiệm đã chứng minh rằng 23% bệnh nhân dùng Wayrilz đạt được phản ứng tiểu cầu bền vững ở tuần thứ 25, vượt trội đáng kể so với 0% ở nhóm giả dược. Các điểm cuối thứ cấp chính cũng cho thấy thời gian phản ứng tiểu cầu đầu tiên nhanh hơn (36 ngày) và thời gian đáp ứng kéo dài hơn (7 tuần) so với giả dược. Hơn nữa, thuốc đã giảm 52% nhu cầu điều trị cứu cánh và cải thiện các chỉ số chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe cho bệnh nhân.
Wayrilz đã được tích hợp vào danh mục sản phẩm của Sanofi thông qua việc mua lại Principia Biopharma với giá 3,7 tỷ đô la vào năm 2020. Thuốc này tận dụng công nghệ TAILORED COVALENCY® của Sanofi để ức chế BTK chọn lọc, phân biệt nó với các đối thủ cạnh tranh thế hệ đầu tiên.
Phân tích phản ứng thị trường
Trong khi cổ phiếu của Sanofi (SNY, SAN.PA) đã chịu áp lực, giảm 21% trong năm qua và 16% kể từ tháng 1, thì sự chấp thuận của FDA này được xem là một chất xúc tác đáng kể. Tâm lý thị trường đang chuyển từ lạc quan thận trọng sang có khả năng biến động cao, vì sự chấp thuận đột phá này dự kiến sẽ tạo thêm động lực mới và có thể dẫn đến việc đánh giá lại cổ phiếu. Sự chấp thuận này giải quyết một nhu cầu cấp thiết chưa được đáp ứng cho khoảng 25.000 người trưởng thành ở Hoa Kỳ mắc ITP nhưng chưa đáp ứng với các liệu pháp trước đó.
Bối cảnh rộng hơn và ý nghĩa
Thị trường điều trị ITP toàn cầu được dự báo sẽ mở rộng từ 3,65 tỷ đô la vào năm 2025 lên 5,5 tỷ đô la vào năm 2035. Rộng hơn, thị trường chất ức chế BTK được dự kiến sẽ tăng từ 9,4 tỷ đô la vào năm 2024 lên 28,9 tỷ đô la vào năm 2034, đại diện cho tốc độ tăng trưởng kép hàng năm (CAGR) là 12%. Các nhà phân tích dự đoán rằng các chất ức chế BTK sẽ chiếm 52,5% thị trường vào năm 2025.
Sanofi dự đoán Wayrilz sẽ là một "thuốc bom tấn đa chỉ định", với các nhà phân tích dự kiến doanh thu hàng năm cao nhất dao động từ 2 tỷ đến 5 tỷ đô la vào năm 2034. Thuốc này giữ bốn chỉ định thuốc mồ côi của Hoa Kỳ cho ITP, bệnh hồng cầu hình liềm, thiếu máu tan máu tự miễn ấm và bệnh liên quan đến IgG4, điều này có thể cấp cho Sanofi 14 năm độc quyền thị trường Hoa Kỳ và tạo điều kiện mở rộng sang các chỉ định bệnh hiếm khác.
Sức khỏe tài chính của công ty được củng cố bởi sự tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ. Sanofi báo cáo doanh thu mười hai tháng gần nhất là 50,16 tỷ đô la, với tốc độ tăng trưởng doanh thu một năm đáng chú ý là 15,5%. Trong ba năm qua, tăng trưởng doanh thu trung bình là 4,2%. Bảng cân đối kế toán của Sanofi phản ánh một vị thế tài chính vững chắc, với tỷ lệ nợ trên vốn chủ sở hữu là 0,32, phù hợp với phạm vi lịch sử trung bình của nó. Tỷ lệ hiện tại 1,27 và tỷ lệ nhanh 0,94 của công ty cho thấy đủ thanh khoản để đáp ứng các nghĩa vụ ngắn hạn.
Các chỉ số định giá của Sanofi cho thấy khả năng bị định giá thấp so với các chuẩn mực lịch sử. Tỷ lệ giá trên thu nhập (P/E) là 12,06 gần với mức thấp nhất trong một năm, trong khi tỷ lệ giá trên doanh thu (P/S) là 2,31 gần với mức thấp nhất trong 10 năm. Quyền sở hữu tổ chức ở mức 10,74%, cho thấy tâm lý nhà đầu tư ổn định.
Bình luận của chuyên gia
Các nhà phân tích xem Wayrilz là một "thành công chiến lược" trong không gian chất ức chế BTK. Cơ chế điều hòa đa miễn dịch của thuốc, phân biệt nó với các liệu pháp ITP thông thường và các chất ức chế BTK thế hệ trước, định vị nó để chiếm một phần đáng kể của thị trường đang mở rộng nhanh chóng. Các hợp tác của công ty, chẳng hạn như với Siemens Healthineers để cải thiện độ chính xác chẩn đoán cho bệnh nhân ITP, càng làm nổi bật cam kết của họ trong việc tăng cường khả năng tiếp cận bệnh nhân và sự hiện diện trên thị trường.
Nhìn về phía trước
Wayrilz hiện đang được xem xét tại EU và Trung Quốc, với sự chấp thuận gần đây đã được đảm bảo tại Các Tiểu vương quốc Ả Rập Thống nhất. Những hồ sơ pháp lý toàn cầu này tiếp tục mở rộng phạm vi tiếp cận tiềm năng và vốn hóa thị trường của nó. Mặc dù giá tiềm năng ở Hoa Kỳ là 17.500 đô la mỗi tháng đã được ghi nhận, chương trình HemAssist của Sanofi nhằm mục đích cung cấp hỗ trợ bệnh nhân, bao gồm hỗ trợ bảo hiểm và các rào cản tài chính. Triển vọng tăng trưởng dài hạn cho Sanofi trong thị trường bệnh hiếm và miễn dịch có vẻ mạnh mẽ, đặc biệt là do lợi thế đi trước của công ty và việc mở rộng đường ống dẫn vào các lĩnh vực như thiếu máu tan máu tự miễn ấm (wAIHA) và bệnh hồng cầu hình liềm. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ các phát triển đường ống tiếp theo, tiến bộ quy định toàn cầu và thâm nhập thị trường, vì các thách thức tiềm ẩn bao gồm áp lực giá ở các khu vực khác và cạnh tranh liên tục trong bối cảnh chất ức chế BTK.
