Solid Biosciences, Inc. 是一家生命科学公司,致力于开发杜氏肌营养不良症患者的治疗方法。公司总部位于马萨诸塞州查尔斯顿,目前拥有100名全职员工。该公司于2018年1月26日上市。公司专注于推进一系列基因治疗候选产品,包括用于治疗杜氏肌营养不良症的SGT-003、用于治疗儿茶酚胺能多形性室性心动过速的SGT-501、用于治疗BAG3介导的扩张型心肌病的AVB-401,以及用于治疗致命性心脏疾病的其他资产。公司还有两个心脏类基因转导项目:SGT-601(针对TNNT2型扩张型心肌病)和SGT-701(针对RBM20型扩张型心肌病),目前均处于早期临床前研发阶段。此外,公司还拥有一项针对弗里德赖希共济失调治疗的神经肌肉基因转导项目。除了基因转导候选产品外,公司还拥有专注于平台技术的研发项目,包括新型衣壳文库和双重基因表达技术,后者可将多个转基因包装到一个衣壳中。