Ultragenyx Pharmaceutical Inc (RARE) 财报

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. 是一家生物制药公司，致力于遗传性疾病治疗领域的新产品识别、获取、开发和商业化。公司总部位于加利福尼亚州诺瓦托，目前拥有1,294名全职员工。该公司于2014年1月31日首次公开募股（IPO）。公司专注于严重罕见和极罕见遗传性疾病的创新产品识别、获取、开发和商业化。其疗法和临床阶段管线包括四类产品：生物制剂、小分子药物、AAV基因疗法和核酸候选产品。公司已有四款获批产品：Crysvita（burosumab），用于治疗X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤诱导性骨软化症（TIO）；Mepsevii（vestronidase alfa），用于治疗第七型黏多糖贮积症（MPS VII）或Sly综合征；Dojolvi（triheptanoin），用于治疗长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）；以及Evkeeza（evinacumab），用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。公司的临床候选产品包括DTX401、DTX301、UX701、UX143、UX111和GTX-102。其中UX143用于治疗成骨不全症。