PTC Therapeutics Inc（PTCT）价格

PTC Therapeutics, Inc. 是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物，为患有罕见疾病的患者提供益处。公司总部位于新泽西州沃伦，目前拥有 939 名全职员工。该公司于 2013 年 6 月 20 日上市。该公司致力于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物，为患有罕见疾病的儿童和成人提供益处。其多样化治疗产品组合包括多个已上市产品和处于不同开发阶段的产品候选，包括发现、研究和临床阶段，专注于开发针对神经系统和代谢相关罕见疾病的多个治疗领域的新疗法。公司目前有两种产品，Translarna (ataluren) 和 Emflaza (deflazacort)，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，这是一种罕见且危及生命的疾病。其 Upstaza 是一种基因疗法，用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症，这是一种罕见的中枢神经系统 (CNS) 疾病。其 Tegsedi 和 Waylivra 用于治疗罕见疾病。其 Evrysdi 是一种治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。