Prime Medicine, Inc. 是一家生物技术公司,致力于开发一次性治愈性基因疗法。该公司总部位于马萨诸塞州剑桥市,目前拥有214名全职员工。公司于2022年10月20日上市。该公司利用其专有的Prime Editing平台(一种通用、精确且高效的基因编辑技术)来开发新一代差异化的一次性治愈性基因疗法。公司正在核心重点领域(血液学、免疫学和肿瘤学、肝脏和肺部疾病)推进一系列高价值项目。这些项目包括用于治疗p47phox慢性肉芽肿病(CGD)和X连锁CGD的体外造血干细胞(HSC)疗法;用于治疗威尔逊病(Wilson’s Disease)的脂质纳米颗粒(LNP)Prime Editor疗法;用于治疗囊性纤维化(cystic fibrosis)的脂质纳米颗粒或腺相关病毒(AAV)Prime Editor疗法;以及体外T细胞疗法。PM359是该公司在血液学、免疫学和肿瘤学领域的产品候选药物,靶向CGD的p47phox变异体。PM577则是一种将Prime Editor以RNA形式封装在靶向肝脏的LNP中的基因编辑疗法。