Praxis Precision Medicines, Inc. 是一家处于临床阶段的生物制药公司,致力于将基因性癫痫的研究成果转化为针对中枢神经系统(CNS)疾病——以神经元兴奋-抑制失衡为特征——的疗法开发。公司总部位于马萨诸塞州波士顿,目前拥有116名全职员工。该公司于2020年10月16日上市。公司专注于将基因性癫痫的研究洞见应用于以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统疾病的疗法研发。公司通过两个平台,利用对大脑中共有生物学靶点和神经回路的理解,将基因学见解应用于神经系统疾病疗法的发现与开发。其平台包括Cerebrum(小分子平台),该平台利用对神经元兴奋性和神经网络的深入理解,并应用一系列计算和实验工具来开发可口服的精准疗法;以及Solidus(反义寡核苷酸平台),这是一个高效、靶向的精准药物发现与开发引擎,基于专有的计算方法学构建。其产品候选者包括ulixacaltamide、PRAX-562、PRAX-628和elsunersen。