Intellia Therapeutics Inc (NTLA) 财报

Intellia Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的基因组编辑公司，致力于利用 CRISPR/Cas9 系统开发可治愈性疗法。公司总部位于马萨诸塞州剑桥市，目前拥有 403 名全职员工。该公司于 2016 年 5 月 6 日首次公开募股（IPO）。CRISPR 是一种基因编辑技术，当涉及与 Cas9 酶结合使用时，也常被称为 CRISPR/Cas 或 CRISPR/Cas9。其体内产品候选药物通过部署包括由脂质纳米颗粒（LNP）递送的 CRISPR/Cas9 技术，用于治疗具有高度未满足医疗需求的遗传性疾病。其主要的体内产品候选药物 nexiguran ziclumeran（nex-z 或 NTLA-2001），用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性，以及 NTLA-2002 用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），是首批通过静脉（IV）输注在人体内系统性给药、实现靶组织基因精准编辑的基于 CRISPR 的治疗候选药物。对于其体外产品候选药物，公司应用其技术开发工程化细胞疗法，以应对免疫肿瘤学和自身免疫性疾病。