Ionis Pharmaceuticals Inc（IONS）价格

Ionis Pharmaceuticals, Inc. 致力于利用反义技术开发和商业化人类治疗药物。公司总部位于加利福尼亚州的卡尔斯巴德，目前拥有1,069名全职员工。其上市药品包括TRYNGOLZA、WAINUA（eplontersen）、SPINRAZA（nusinersen）、QALSODY（tofersen）、TEGSEDI（inotersen）和WAYLIVRA（volanesorsen）。TRYNGOLZA用于降低患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的成人患者的甘油三酯水平。WAINUA被批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。SPINRAZA用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症患者。QALSODY被批准用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变（即SOD1-ALS）的成人肌萎缩侧索硬化症。TEGSEDI被批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。WAYLIVRA被批准作为经基因确诊的FCS且有急性、可能致命的胰腺炎高风险成人患者饮食的辅助疗法。