Amicus Therapeutics Inc（FOLD）价格

Amicus Therapeutics, Inc. 是一家生物技术公司，致力于为患有代谢性疾病的患者发现、开发和提供治疗药物。公司总部位于新泽西州普林斯顿，目前拥有499名全职员工。该公司于2007年5月31日上市。其两种已上市疗法分别为Galafold（针对基因变异适配的法布里病患者的首款口服单药疗法）以及Pombiliti + Opfolda（一种用于治疗晚发性庞贝病成年患者的双组分疗法）。Galafold作为口服米格鲁司他单药疗法，旨在与具有适配基因变异的患者体内天然的α-半乳糖苷酶A结合并稳定该酶，这些基因变异已在符合良好实验室规范的基于细胞的适配性检测中被确认为适配。Pombiliti + Opfolda由经过改造的重组人酸性α-葡萄糖苷酶（cipaglucosidase alfa-atga）组成，其优化的碳水化合物结构有助于增强细胞摄取，通过静脉注射给药，并与口服米格鲁司他联合使用。此外，针对晚发性和早发性庞贝病儿童患者的临床研究正在进行中。