Benitec Biopharma Inc（BNTC）价格

Benitec Biopharma, Inc. 是一家处于研发阶段的生物技术公司，致力于新型基因药物的开发。公司总部位于加利福尼亚州海沃德，目前有16名全职员工。该公司于2012年7月11日首次公开募股（IPO）。公司专注于开发新型基因药物。其专有的Silence and Replace脱氧核糖核酸（DNA）导向核糖核酸（RNA）干扰平台将RNA干扰（RNAi）与基因疗法相结合，创造能够在单次给药后持续抑制致病基因表达，并同时递送正常野生型替代基因的药物。公司正在开发基于Silence and Replace技术的治疗药物（BB-301），用于治疗慢性且危及生命的人类疾病，包括眼咽部肌营养不良症（OPMD）。BB-301是一种基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，旨在抑制致病基因的表达（以减缓或阻止疾病发展的根本机制），并同时用正常野生型基因替代突变基因。