Amylyx Pharmaceuticals, Inc. 是一家处于商业化阶段的生物技术公司,致力于为神经退行性疾病和肌萎缩侧索硬化症(ALS)提供治疗方案。公司总部位于马萨诸塞州剑桥市,目前拥有123名全职员工。该公司于2022年1月7日完成IPO。公司专注于三种在研疗法,覆盖多种神经退行性和内分泌疾病。其主要在研产品为avexitide,这是一种在研的、同类首创的胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体拮抗剂。avexitide 已被评估用于治疗减重手术后低血糖(PBH)和先天性高胰岛素性低血糖(HI),这两种疾病均以高胰岛素性低血糖为特征。除avexitide外,公司还在推进AMX0035的研发,这是一种苯丁酸钠和牛磺熊去氧胆酸的口服固定剂量复方制剂,用于治疗Wolfram综合征和进行性核上性麻痹(PSP),以及AMX0114用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)。AMX0035旨在通过靶向内质网应激和线粒体功能障碍这两种与神经元细胞死亡和神经退行性变密切相关的关键细胞过程,从而减轻神经退行性病变。AMX0114是一种在研的反义寡核苷酸。