Edgen Stock·Oct 04 2025, 21:22Veru 公司已从 FDA 获得关于其药物候选物依诺沙莫的关键监管明确性，该药物旨在在使用 GLP-1 受体激动剂治疗肥胖症期间保存肌肉质量。这项指南概述了未来临床开发可接受的主要终点和剂量，为该药物铺平了更明确的道路。
Veru 公司 (纳斯达克: VERU) 宣布与 美国食品药品监督管理局 (FDA) 成功会晤，为其药物候选物 依诺沙莫 提供了重要的监管明确性。这种选择性雄激素受体调节剂正在开发中，旨在与 GLP-1 受体激动剂 (GLP-1 RAs) 联合用于肥胖治疗，以保存肌肉质量。
FDA 指导，在单独使用 GLP-1 RA 治疗的基础上，额外添加依诺沙莫所带来的增量体重减轻是支持批准的可接受的主要终点。这标志着监管途径的关键转变，提供了 Veru 认为更确定的开发轨迹。
此外，该机构确认 3毫克剂量 的依诺沙莫可用于未来的临床开发，并鼓励 Veru 扩大其研究范围，纳入更年轻的肥胖患者，因为这一人群也可能受益于肌肉保存疗法。
继这项关键监管指南之后，Veru 计划在 2026 年第一季度启动一项 2b 期 PLATEAU 临床研究，前提是获得足够的资金。该研究旨在评估约 180 名开始接受 替西帕肽 (礼来 GLP-1 RA) 治疗以减轻体重的年龄较大 (≥65) 和较年轻 (<65) 的肥胖患者中 3 毫克依诺沙莫的效果。
计划中的 PLATEAU 研究的主要疗效终点将是 72 周时总体重变化的百分比。次要终点将评估脂肪量、瘦肉量、身体功能、骨矿物质密度和患者报告结果的变化。这种综合方法旨在证明依诺沙莫在燃烧额外脂肪以克服 GLP-1 RA 观察到的体重减轻平台期的同时，保存肌肉和身体功能的能力。
Veru 的 2b 期 QUALITY 研究 的先前数据提供了概念验证，表明 16 周的依诺沙莫治疗在接受 司美格鲁肽 (诺和诺德 GLP-1 RA) 治疗以减轻体重的年龄较大肥胖患者中，保存了瘦肉量，减少了脂肪量，并改善了身体功能。值得注意的是，在维持期停用司美格鲁肽 12 周后，依诺沙莫单药治疗继续燃烧脂肪，并防止了体重反弹 46%，导致在研究结束时与安慰剂组相比，脂肪损失更大。
Veru 公司 是一家生物制药公司，市值 5230 万美元，在过去十二个月中报告了 337% 的显著收入增长。该公司股票目前交易价格为 3.57 美元，分析师目标价格范围从 4 美元到 30 美元，反映了广泛的估值视角。
尽管保持了强劲的资产负债表，现金多于债务，但 InvestingPro 分析表明，Veru 正在经历快速的现金消耗，这是投资者在公司推进其昂贵的临床试验时需要密切关注的关键财务因素。在最近的财务报告中，Veru 披露其 2025 财年第三季度的每股收益 (EPS) 大幅低于预期，报告为 -0.50 美元，而预测为 -0.05 美元，比预期低 900%。这一财务结果是在公司准备就其依诺沙莫肥胖项目与 FDA 进行 2 期末会议时发生的。
肌肉保存药物的更广泛市场，特别是那些补充 GLP-1 RA 的药物，预计到 2035 年 销售额将超过 300 亿美元，而整个肥胖药物市场预计到 2030 年初 将达到每年 1500 亿美元。这个新兴市场凸显了巨大的未满足医疗需求，因为流行的 GLP-1 RA，如 礼来的 Zepbound 和 诺和诺德的 Wegovy，在减脂的同时往往会导致肌肉质量下降，引发了对整体力量和长期健康结果的担忧。
大约有十几家公司正在积极开发这一领域的疗法。礼来 此前已暂停一项针对 2 型糖尿病患者旨在保存肌肉的 bimagrumab 研究，但一项针对非糖尿病 GLP-1 使用者的正在进行的研究仍在继续，预计结果将于 2026 年公布。其他知名参与者包括 再生元 (Regeneron) 和 Scholar Rock，两者都在开发靶向肌生长抑制素和激活素等蛋白质的类似疗法。Structure Therapeutics Inc. (纳斯达克: GPCR) 也是一家临床阶段生物技术公司，专注于与肥胖相关的药物开发，特别是口服 GLP-1 竞争者。
Veru 董事长、总裁兼首席执行官 Mitchell Steiner 医学博士 强调了 FDA 当前监管立场的重要性：
"尽管 FDA 的立场已根据此前与 Veru 的沟通而有所演变，但这一变化是向前迈出的重要一步，因为 FDA 目前的监管立场认为增量体重减轻是可接受的批准主要终点，这为依诺沙莫治疗肥胖症的开发提供了一个我们认为更确定的监管途径。"
为回应 Veru 在其 GLP-1 肌肉流失药物方面的进展，Oppenheimer 将其对 VERU 的目标价格从 4.00 美元上调至 25.00 美元，并维持 跑赢大盘 评级。目标价格的这一大幅上涨表明分析师对公司在 FDA 指导后的发展轨迹充满信心。
从 FDA 获得的监管明确性显著降低了 依诺沙莫 开发项目的风险，预计将增强合作机会。Veru 明确提及寻求合作，旨在通过与 GLP-1 制造商 的合作获得非稀释性资金。此类合作可以创建类似于肿瘤学辅助疗法的收入分享模式，加速市场采用并降低 Veru 的商业化风险。
尽管商业化仍需数年时间，考虑到计划于 2026 年第一季度启动试验，但明确的监管路径以及 GLP-1 RA 肌肉保存辅助药物 的巨大市场潜力，将 Veru 战略性地定位在快速发展的心血管代谢疾病市场中。投资者将密切关注公司的资本管理，特别是其现金消耗率，以及即将进行的 PLATEAU 研究 的进展，因为这些将是 VERU 长期市场估值和竞争地位的关键决定因素。
