United Therapeutics 股价大涨 13%，肺病药物 Tyvaso 临床试验成功

United Therapeutics Corp. (NASDAQ:UTHR) 股价飙升超过 13%，此前其吸入药物 Tyvaso 在针对特发性肺纤维化 (IPF) 的第二项关键试验中达到了主要终点。

“TETON-1 的空前结果甚至超过了 TETON-2 压倒性的积极结果，这代表着 IPF 患者治疗迈出的深刻一步，”United Therapeutics 董事长兼首席执行官 Martine Rothblatt 在一份声明中表示。

这项名为 TETON-1 的 3 期研究显示，雾化吸入的 Tyvaso（通用名为曲前列尼尔）在 52 周的时间里，与安慰剂相比，将用力肺活量 (FVC) 改善了 130.1 毫升。该结果具有高度统计学意义 (p<0.0001)，表明该结果由偶然因素导致的概率低于 0.1%。与早期的 TETON-2 研究进行的综合分析显示，两项研究合计的 FVC 改善值为 111.8 毫升。

周一，股价跳升至 591 美元的历史新高，投资者对该扩大适应症获批的可能性进行了定价。该公司计划在夏季结束前向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交补充新药申请，目标涵盖美国约 10 万名患者群体。

## 新的护理标准

杰富瑞 (Jefferies) 的分析师称该结果具有“高度临床意义”，并认为获批概率很大，Tyvaso 有望成为 IPF 的新标准疗法。特发性肺纤维化是一种进行性且不可逆的肺部疾病，目前的口服治疗选择有限。Tyvaso 的吸入式给药可能提供更好的疗效，且全身副作用更少。

摩根士丹利 (Morgan Stanley) 预测，到 2030 年，Tyvaso 在 IPF 领域的风险调整后销售额可能达到 12 亿至 25 亿美元。杰富瑞则给出了更乐观的估计，认为市场机会在 50 亿至 100 亿美元之间。

## 持续的疗效

在所有患者亚组中都观察到了治疗益处，包括那些已经接受其他抗纤维化疗法的患者。安全性特征与之前的 Tyvaso 研究一致，未发现新的安全信号。

这些积极数据加强了该药物在其目前已获批的肺动脉高压和与间质性肺病相关的肺高压之外的潜力。TETON-1 和 TETON-2 试验的成功使 United Therapeutics 能够显著扩大 Tyvaso 的目标市场。该公司预计将在 5 月举行的美国胸科学会年会上展示 TETON-1 研究的详细数据。

此次试验的成功大大降低了 Tyvaso 在 IPF 适应症上的风险，该药物可能成为 United Therapeutics 的主要增长动力。投资者现在的焦点将转向 FDA 对即将提交申请的反应，以及获批后进入市场的潜在速度。

本文仅供参考，不构成投资建议。