Edgen Stock·Mar 12 2026, 19:52uniQure与美国食品药品监督管理局（FDA）之间围绕该公司基因疗法候选药物AMT-130的激烈公开争执，最终导致股价大幅上涨。这场冲突涉及数据操纵指控和强制要求进行新的临床试验，uniQure的股价曾剧烈波动，但在一位关键FDA官员辞职后，监管趋势可能发生变化的信号重新点燃了投资者的乐观情绪。
uniQure与美国食品药品监督管理局（FDA）之间不断升级的冲突，在该机构公开质疑其亨廷顿病基因疗法AMT-130数据完整性后，导致该公司股价急剧下跌。3月2日，FDA发布了一项“强烈”建议，要求uniQure进行一项新的假手术对照研究，并得出结论认为其I/II期临床试验数据不足以获得批准。市场迅速做出反应，uniQure的股价从2月27日的15.63美元两天内暴跌42%，至9.03美元。
当一位未透露姓名的FDA官员（后来确认为Vinayak Prasad博士）告诉记者该疗法是“失败产品”时，争议进一步加剧。UniQure反驳称这些言论“极不寻常、前所未有，并且……不完整或完全不正确”。这次公开冲突也使该公司面临法律挑战，多家律师事务所正在组织针对uniQure的证券集体诉讼，指控其对药物的审批前景做出误导性陈述。
周五，uniQure宣布FDA首席医疗与科学官、AMT-130主要批评者Prasad博士辞职后，局面发生了戏剧性逆转。投资者将他的离职解读为药物审批的一个主要障碍被清除，从而引发了该公司股价的大幅上涨。在盘后交易中，股价飙升51%，至21.55美元，抹去了本周的损失，并预示着对该疗法未来的信心重燃。
这种情绪蔓延到更广泛的基因药物行业，相关股票也随之上涨。分析师指出，市场此举反映出一种信念，即Prasad博士的强硬立场是一个异类，他的离职可能导致更传统的监管审查流程。股价从9.03美元的低点在几天内反弹至超过21美元，这表明关键监管人员及其对创新疗法的影响力具有极高的利害关系。
随着一位关键监管反对者的离去，投资者和分析师正在重新评估AMT-130的未来路径，这是一种市场普遍预期峰值销售额可达17亿美元的药物。这种重新燃起的乐观情绪与几天前截然不同，当时瑞穗证券将uniQure的目标价从33美元大幅下调64%至12美元，理由是存在漫长且“可能不道德”的新试验风险。亨廷顿病协会等患者倡导团体曾批评FDA要求进行假手术，认为这将使患者在服用安慰剂期间遭受不可逆转的神经退行性病变。
虽然uniQure此前曾报告其I/II期研究显示疾病进展减缓了75%，但FDA的初步拒绝凸显了该机构对基因疗法的严格标准。Prasad博士的离职并不能保证药物获批，但在市场看来，这大大降低了监管路径的风险。投资者现在押注uniQure和FDA之间可以直接进行更具建设性的对话，从而有可能挽救旨在治疗这种无法治愈的致命神经退行性疾病的疗法的时间表。
