Edgen Stock·Mar 03 2026, 03:18美国食品药品监督管理局（FDA）驳回了UniQure公司针对亨廷顿病基因疗法AMT-130的临床试验数据后，该公司股价暴跌。FDA已建议进行一项新的、更严格的研究，这显著延迟了该药物上市的进程，并抹去了投资者的信心。
周一，在美国食品药品监督管理局（FDA）证实了一项毁灭性消息后，UniQure（QURE）的股价暴跌36%，至9.93美元。在一份A型会议纪要中，FDA表示，这家生物技术公司针对亨廷顿病疗法AMT-130的I/II期试验数据不足以支持生物制品许可申请。该机构现已建议UniQure进行一项新的、更严格的随机、双盲、假手术对照研究，这是临床试验的黄金标准。
这项监管决定抹去了自去年9月以来积累的涨幅，当时初步数据显示AMT-130减缓了疾病进展。这一逆转引发了市场的迅速反弹，Cantor Fitzgerald将该股票评级从“增持”下调至“中性”，并将其12个月目标股价从55美元下调至9美元，这反映了潜在商业化新的、更长的路径。
FDA要求进行新试验的决定从根本上改变了AMT-130的时间表。Cantor Fitzgerald的分析师此前曾预计该药物将于2027年在美国上市，现在已将其预计时间推迟至2030年。这一三年的延迟不仅推迟了潜在收入，也侵蚀了UniQure至关重要的先行者优势，因为其他公司的竞争疗法已进入III期开发阶段。
对于这家亏损的公司而言，这一挫折是一次沉重打击。该公司报告称，2025年销售额仅为1610万美元，净亏损达1.99亿美元。尽管首席执行官Matt Kapusta表示公司仍致力于与FDA合作，但财务压力已显著加剧。该公司现计划在第二季度请求举行B型会议，讨论潜在的研究设计。
UniQure的管理层对FDA的立场表示惊讶，首席执行官Matt Kapusta称这一反馈是与此前认为现有数据可能足以获批的指导意见相比，“发生了剧烈变化”。然而，这一决定似乎是FDA对罕见病疗法实施更严格标准这一更广泛趋势的一部分，此前Regenxbio和Biohaven的药物也因依赖非传统试验数据而被驳回。
FDA专员Martin Makary最近在一次含蓄地提及UniQure的疗法（该疗法通过在颅骨钻孔进行给药）时，批评了一款显示“无益处”的产品，称尽管如此，该机构仍“面临批准压力”。这一评论凸显了该机构的怀疑态度，以及AMT-130若想在美国市场拥有未来，现在必须跨越的高科学门槛。
