Solid Biosciences在Duchenne试验数据积极后寻求FDA加速批准

SGT-003在40名患者中显示出疗效和安全性

Solid Biosciences于2026年3月11日公布了其基因疗法候选药物SGT-003的积极中期临床数据。来自1/2期INSPIRE DUCHENNE试验的最新数据显示，在40名接受治疗的参与者中，该疗法普遍耐受良好，并展现出令人鼓舞的安全性。临床上，试验观察到强大的微肌营养不良蛋白表达，这对于肌肉功能至关重要。这些结果得到了机制证据的支持，这些证据显示肌营养不良蛋白相关蛋白复合物（DAPC）的恢复和肌肉完整性的改善。值得注意的是，数据还表明心功能（通过左心室射血分数LVEF衡量）的稳定和改善。

公司目标在2026年上半年寻求FDA加速批准

受到积极结果的鼓舞，Solid Biosciences正在将其重点转向监管策略。该公司计划在2026年上半年与美国食品药品监督管理局（FDA）安排会议。这些讨论的主要目标是就SGT-003的潜在加速批准途径寻求指导。获得这一认定将显著缩短商业化时间表，并降低该资产对投资者的风险。Solid Biosciences预计将在2026年年中公布其与FDA接触的结果，这将是该公司估值的一个关键催化剂。