Scholar Rock 重启 SMA 药物 FDA 申请，股价应声大涨 14%

(P1) 在向美国食品药品监督管理局 (FDA) 重新提交了 apitegromab 的许可申请后，Scholar Rock 重新燃起了对其新型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 治疗方案的希望，公司股价也随之飙升了 14%。此次申请是在 2025 年遭遇监管挫折后进行的，使该公司有望在 2026 年 9 月底获得美国的批准。

(P2) “我们的 apitegromab BLA 重新提交标志着我们向 SMA 儿童和成年患者提供全球首个肌肉靶向疗法这一使命迈出了重要一步，”Scholar Rock 董事长兼首席执行官 David L. Hallal 在一份声明中表示。“FDA 的积极参与和共同的紧迫感让我们深受鼓舞。”

(P3) 该公司此前的申请在 2025 年 9 月收到了完全回复信 (CRL)，其中提到了 Catalent Indiana, LLC 运营的一个生产基地存在的问题。此次重新提交的内容涵盖了 Catalent 基地和第二个美国境内的灌装生产基地，此举旨在加强该药物的供应链。Scholar Rock 表示，在 Catalent 基地接受正式重新检查之前，已与 FDA 达成一致重新提交申请。

(P4) 获批对 Scholar Rock 来说将是一个重大的风险释放事件，将从这种首创疗法中开启新的收入来源。Apitegromab 旨在作为现有 SMN 靶向疗法的补充方案，目前该市场已有成熟的参与者。FDA 已将《处方药用户付费法案》(PDUFA) 的行动日期定为 2026 年 9 月底，而欧洲药品管理局的决定预计将在 2026 年年中左右做出。

SMA 治疗的新路径

Apitegromab 是一种单克隆抗体，通过抑制肌肉生长抑制素（一种自然限制肌肉生长的蛋白质）发挥作用。通过阻断肌肉生长抑制素，该药物旨在增加肌肉质量和力量。这种作用机制不同于现有的 SMA 疗法，后者侧重于增加 SMN 蛋白的产量，而该蛋白在 SMA 患者体内处于缺乏状态。

该药物被定位为已经在接受 SMN 疗法的患者的辅助治疗方案。在其关键的 3 期临床试验中，apitegromab 在改善这些患者的运动功能方面显示出了具有统计学意义和临床意义的提升。FDA 已授予该药物多项特殊认定，包括优先审评和快速通道，突显了对新治疗方案的需求。此次成功重新提交以及明确的审评时间表，显著提升了该公司的商业前景。

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