赛甘莫寻求法布雷基因疗法FDA快速审批

关键要点

赛甘莫治疗公司正推进其用于法布雷病基因疗法ST-920的美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品许可申请（BLA）。该公司正寻求加速审批途径，这是一个重要的监管步骤，可能缩短这种潜在一次性治疗药物的上市时间。

1. 赛甘莫治疗公司已启动其在研基因疗法ST-920向FDA提交的滚动式BLA申请。
2. 该公司正正式寻求针对成人法布雷病治疗的加速审批。
3. FDA已同意使用52周时的eGFR斜率（一项关键的肾功能指标）作为支持快速审查的终点。