Edgen Stock·Mar 27 2026, 11:55Rocket制药首次获得美国FDA批准Kresladi，这是一种治疗罕见且致命儿童免疫疾病的基因疗法。这一决定在此前被拒绝后验证了公司的平台，并提供了一项重要的金融资产，推动股价大幅上涨。
美国食品药品监督管理局于2026年3月27日批准了Rocket制药（RCKT）的基因疗法Kresladi，此消息发布后，该公司股价在周五盘前交易中上涨10%。该疗法是首个获得批准的重症白细胞黏附缺陷I型（LAD-I）治疗方案，LAD-I是一种罕见且常常致命的儿童免疫疾病。Kresladi特别获批用于那些无法找到匹配的同胞捐献者进行干细胞移植的儿科患者，干细胞移植曾是此前的标准治疗方案。
该疗法化学名称为marnetegragene autotemcel，以单次静脉注射方式给药。它是通过基因改造患者自身的造血干细胞，引入ITGB2基因的功能性拷贝而制成的，该基因在LAD-I患者中存在缺陷。这项里程碑式的批准为这种在生命最初两年内死亡率高达约75%的疾病提供了一个关键的治疗选择。
此次监管批准标志着Rocket制药的一个重大转折。美国FDA最初于2024年6月驳回了Kresladi的申请，理由是需要更多关于该公司生产流程的信息。在解决了FDA的担忧后，Rocket于2024年10月重新提交了申请。这次成功的第二次尝试降低了公司生产平台的风险，并验证了其战略重点。
这次胜利也发生在公司有意识的战略转变之后，此前该公司撤回了针对范可尼贫血基因疗法RP-L102的上市申请。公司表示，撤回是出于商业原因，旨在集中资源将Kresladi推向市场。
尽管Kresladi预计将带来数百万美元的定价，但其直接收入潜力因疾病的罕见性而受到限制，据估计，该病影响着约百万分之一的人口。然而，FDA的批准带来了一个更直接的财务效益：一张可转让的优先审评凭证（PRV）。这些凭证可以以高达2亿美元的价格出售给其他制药公司，从而提供大量的非稀释性资本。强劲的临床数据表明，在试验中患者两年生存率为100%，这为定价和保险报销提供了有力的依据。
