Edgen Stock·Mar 23 2026, 08:38罗氏在其关键性中期试验中，治疗性肌肉疾病药物emugrobart未能达到疗效终点，因此停止了该药物的开发。这一决定清除了市场上的一个主要竞争对手，为Scholar Rock的同类疗法创造了重要的机会。
罗氏已停止开发用于脊髓性肌萎缩症（SMA）和面肩肱型肌营养不良症的候选药物emugrobart。该决定于2026年3月20日公布，此前259名患者参与的2/3期MANATEE研究结果不尽如人意。据罗氏子公司基因泰克（Genentech）称，这种抗肌生长抑制素疗法“未能持续带来我们所期望的肌肉生长和运动功能改善”。
公司强调，此次试验并非因安全性问题而终止，因为emugrobart的耐受性良好。然而，未能证明明确的临床益处对罗氏的神经肌肉产品线来说是一个重大挫折。MANATEE研究中的患者将被转用罗氏已获批的SMA治疗药物Evrysdi。
罗氏退出该领域，直接为Scholar Rock及其竞争性肌生长抑制素阻滞剂apitegromab开辟了商业道路。Truist Securities的分析师指出，此举“为apitegromab的统治地位奠定了基础”，使Scholar Rock在此类SMA疗法中“在未来市场份额上没有竞争”。这一进展标志着Scholar Rock的命运急剧逆转，该公司在2025年9月曾遭遇监管挫折，当时FDA因第三方设施的生产问题拒绝了其apitegromab的申请。
随着这些生产问题据报道即将得到解决，投资者的焦点正转向apitegromab的商业机会。BMO Capital Markets的分析师表示，随着生产问题的解决，罗氏的退出可能对Scholar Rock在SMA市场的初始销售带来显著提振。
尽管针对肌肉疾病的开发已终止，罗氏并未完全放弃emugrobart资产。这家制药巨头证实，将继续开发这种抗肌生长抑制素抗体用于治疗肥胖症。针对此适应症的中期研究已在进行中，预计最早在2028年可能提交监管申请。这一战略性转变使得罗氏能够通过瞄准利润丰厚的肥胖症市场来挽回其对该分子的投资，即使它将神经肌肉领域让给了竞争对手。
