Edgen Stock·Mar 26 2026, 13:24Rhythm Pharmaceuticals的肥胖症药物IMCIVREE®已获得欧洲关键监管委员会的积极意见，预示着市场扩张的可能性很高。此前一周，该药物已获得美国FDA对同一种罕见病——获得性下丘脑性肥胖症（HO）的全面批准，这进一步巩固了该药物的临床和商业潜力。
Rhythm Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：RYTM）正处于扩大其旗舰药物IMCIVREE®（司美兰肽）欧洲市场的边缘。2026年3月26日，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）通过了一项积极意见，推荐该药物用于治疗四岁及以上患有获得性下丘脑性肥胖症（HO）患者的肥胖症并控制饥饿感。这项推荐显著降低了全面市场授权的风险，欧洲委员会的最终决定预计在2026年第二季度。此举使得IMCIVREE能够满足欧洲地区这种罕见神经内分泌疾病患者的重大未满足医疗需求。
CHMP的积极立场是在美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年3月19日批准IMCIVREE用于相同适应症之后形成的。这项里程碑式的决定确立了该药物作为首个也是唯一获得FDA批准用于获得性HO的疗法。该批准得到了涉及142名患者的关键三期TRANSCEND试验数据的支持。研究显示，接受司美兰肽治疗的患者在52周后平均BMI降低了15.8%，而安慰剂组则增加了2.6%。这导致统计学上显著的安慰剂调整后BMI降低18.4%，证实了该药物的有效性，并为全球监管提交奠定了坚实基础。
IMCIVREE扩展到获得性下丘脑性肥胖症——Rhythm估计该病在美国影响约1万人——巩固了其作为MC4R通路功能障碍导致的罕见疾病关键疗法的地位。该通路对于调节饥饿感和体重至关重要。该药物已在美国和欧洲获批用于其他罕见遗传性肥胖症，包括Bardet-Biedl综合征（BBS）。
IMCIVREE现已成为首个也是唯一获得FDA批准用于获得性HO的疗法，它提供了一种针对该疾病潜在生物学的靶向方法，满足了此前没有治疗选择的患者的关键未满足需求。
— David Meeker，医学博士，Rhythm董事长、首席执行官兼总裁。
