Edgen Stock·Mar 19 2026, 23:10节奏制药公司（Rhythm Pharmaceuticals）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对其药物IMCIVREE治疗获得性下丘脑性肥胖症（HO）的关键批准。这一决定使该药物成为治疗这种罕见疾病的首个也是唯一疗法，为公司创造了重要的全新市场机遇。此次批准正值该药物在不同适应症的另一项后期试验失败几天之后，使其成为一个重塑公司前景的关键胜利。
节奏制药公司（Rhythm Pharmaceuticals，纳斯达克股票代码：RYTM）于2026年3月19日获得美国食品药品监督管理局（FDA）对其药物IMCIVREE（赛美鲁肽）治疗获得性下丘脑性肥胖症（HO）的里程碑式批准。这一决定使IMCIVREE成为治疗这种罕见疾病的首个也是唯一疗法，该疾病由下丘脑损伤引起，在美国约影响1万名患者。分析师认为HO适应症对节奏制药的估值至关重要，预计全球峰值销售额将超过20亿美元。
此次批准基于全球III期TRANSCEND试验的可靠数据，该试验涉及142名患者。研究达到了主要终点，体重指数（BMI）实现了统计学上显著的安慰剂调整后下降18.4%。在52周内，接受IMCIVREE治疗的患者BMI平均下降了15.8%，而安慰剂组的BMI则增加了2.6%。这一结果为之前没有治疗方案的患者群体提供了一个关键的新选择。
IMCIVREE现在是FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗获得性下丘脑性肥胖症的疗法，它提供了一种有针对性的方法，解决了这种疾病的潜在生物学机制，满足了以前没有治疗选择的患者的关键未满足需求。
— 戴维·米克医学博士，节奏制药董事长、首席执行官兼总裁。
这项重要的监管胜利，扭转了两天前发布的消息。3月17日，节奏制药宣布IMCIVREE在后期EMANATE试验中未能达到主要终点，该试验旨在测试该药物对四种罕见遗传性肥胖症的疗效。这一消息令人失望，抹去了Stifel分析师此前预计到2034年可能实现的约3亿美元风险调整销售额。该结果发布后，节奏制药的股价在3月17日的盘前交易中下跌了近5%。
然而，此次成功的HO适应症批准对投资者而言更为重要。Stifel分析师此前曾指出，下丘脑性肥胖症适应症“对该生物技术公司的估值更为核心”，甚于EMANATE试验中测试的适应症。此次批准验证了该药物在具有商业意义的市场中的核心作用机制，巩固了节奏制药在治疗罕见肥胖症方面的地位，并为实现可观的收入增长提供了明确的途径。该公司在2025年IMCIVREE在其他适应症的销售额达到了1.948亿美元。
