Edgen Stock·Mar 16 2026, 20:24Rhythm Pharmaceuticals 针对其罕见肥胖症药物 setmelanotide 的关键性三期临床试验未能达到其主要疗效目标，这给公司的研发管线带来了重大挫折。尽管该公司在随后的分析中强调了一些积极信号，但主要目标的未达成使该药物扩大用途的可能性蒙上阴影。
Rhythm 制药（纳斯达克代码：RYTM）于 3 月 16 日宣布，其肥胖症药物 setmelanotide 在关键性三期 EMANATE 临床试验中未能达到主要目标。该研究评估了该药物在四组独立的罕见遗传性肥胖症患者中的效果。未能证明相对于安慰剂的统计学显著益处，对公司扩大该药物批准用途的努力构成了重大挫折。
该试验的主要终点是 52 周内体重指数（BMI）相对于安慰剂的平均百分比变化。四个亚研究均未能达到此目标。主要结果包括 POMC/PCSK1 患者组的 BMI 经安慰剂调整后降低 -4.3% (p=0.15)，以及 SH2B1 组降低 -1.7% (p=0.43)，这表明在该试验预设条件下，该药物的效果与安慰剂无法区分。
为应对试验失败，Rhythm 管理层试图强调来自 事后 分析的积极信号。该分析是在试验结束后进行的数据非计划性审查。这项次要分析显示，在完成全部 52 周治疗的患者中，BMI 统计学显著降低，其中包括 POMC/PCSK1 组的一个亚群，其 BMI 经安慰剂调整后降低 -9.7% (p=0.0002)。
尽管我们对 EMANATE 亚研究未能达到其主要终点感到失望，但我们受到来自额外分析的令人信服的信号的鼓舞……这些信号增强了我们识别真正功能丧失变异的能力，并为我们下一代 MC4R 激动剂的开发提供了信息。
— David Meeker，医学博士，Rhythm 制药董事长、总裁兼首席执行官。
该公司表示，将利用这些见解来指导其下一代候选药物 bivamelagon 和 RM-718 的开发。然而，对于投资者而言，关注点仍然是一项关键后期试验未能达到主要终点，这给 setmelanotide 在这些患者群体中的近期监管和商业路径蒙上了一层阴影。Rhythm 定于 3 月 16 日 UTC-4 时间下午 4:30 举行电话会议，讨论这些结果。
