REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) 宣布其主要基因治疗候选药物RGX-121用于治疗亨特综合征的FDA审查期延长。尽管存在监管延迟，但由于强劲的基础临床数据和强化的财务状况，分析师仍维持对该公司的“买入”评级。

Regenxbio：RGX-121 FDA审查因强劲临床数据和投资者信心而延长

美国生物技术公司REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) 面临其主要基因治疗候选药物RGX-121（用于治疗亨特综合征）的审查期延长。美国食品药品监督管理局（FDA）已将生物制品许可申请（BLA）的目标行动日期推迟至2026年2月8日。尽管存在监管延迟，但分析师仍维持对RGNX的“买入”评级，这反映出市场对该疗法的基础临床数据以及公司更广泛的管线和财务策略的持续信心。

事件详情

FDA将针对RGX-121的《处方药使用者费用法案》（PDUFA）目标行动日期从原定的2025年11月9日延长。此次延长是程序性调整，由REGENXBIO提交了关键性研究中13名患者的额外12个月长期临床数据所致。FDA要求提供这些数据以获得更多时间审查申请。至关重要的是，FDA已于2025年8月完成了BLA前检查，未发现任何问题，并且在BLA审查过程中未提出任何安全担忧，这对基因疗法来说是一个重要的积极信号。

市场反应分析

对PDUFA日期延长的初步市场反应是，REGENXBIO的股票在2025年8月19日从每股8.70美元下跌约7%至8.10美元。然而，RGNX股价在过去六个月中已飙升超过50%，表明投资者乐观情绪回升。这一复苏表明市场将此次延迟视为暂时的程序性步骤，而非疗法或其临床特征的根本缺陷。分析师普遍维持对RGNX的“买入”评级，目标价范围为14美元至52美元，共识目标价为33.59美元。这一共识反映出对REGENXBIO长期前景的持续信心。

更广泛的背景和影响

RGX-121被定位为一种潜在的一次性基因疗法，旨在解决亨特综合征（MPS II）的潜在遗传原因。其设计，特别是脑室内（ICV）给药，旨在治疗该疾病的全身和神经系统表现，使其区别于缺乏中枢神经系统（CNS）穿透能力且需要终生给药的现有酶替代疗法（ERTs）。该疗法已获得多项FDA认定，包括孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级疗法（RMAT），旨在加速审查并提供激励。

亨特综合征治疗市场预计将显著增长，从2024年的13.1亿美元增至2030年的17.8亿美元，这得益于基因疗法和孤儿药激励措施的进展。REGENXBIO的RGX-121旨在占据这一不断扩大的市场的大部分份额。

财务方面，截至2025年6月30日，REGENXBIO报告的现金、现金等价物和有价证券总额为3.636亿美元。得益于与日本Nippon Shinyaku合作获得的1.1亿美元前期付款以及与Healthcare Royalty (HCRx) 达成的最高2.5亿美元的非稀释性特许权使用费债券协议，这一强劲的现金状况预计将为公司运营提供资金至2027年初。这种财务弹性为应对监管延迟提供了重要的缓冲，并支持正在进行的研发。

尽管2025年第二季度收益未达到分析师预期，EPS为-1.38美元，而预测为-0.94美元；收入为2136万美元，而预测为3870万美元，但公司仍保持82.4%的强劲毛利率。收入下降主要归因于Zolgensma特许权使用费的减少。

除RGX-121外，REGENXBIO还在推进其他有前景的管线项目，包括用于杜氏肌营养不良症的RGX-202，其关键性试验的招募工作有望在2025年10月完成，并计划于2026年中期提交BLA。公司还在推进用于视网膜疾病的ABBV-RGX-314。

专家评论

分析师对REGENXBIO持乐观态度。

例如，RBC Capital维持对RGNX的“跑赢大盘”评级，尽管将其目标价从21美元下调至17美元，理由是该公司管线持续发展。

共识“买入”评级和33.59美元的平均目标价凸显了市场对公司长期价值创造的持续信念。

展望未来

REGENXBIO计划于2025年9月在国际先天性代谢缺陷大会上公布RGX-121关键性试验的更新12个月数据，这可能进一步影响投资者情绪和监管结果。公司还预计在RGX-121获得美国上市批准后，将获得一张优先审查凭证（PRV），该凭证可以货币化以获得可观金额，可能延长其财务跑道。RGX-202和其他管线资产的进展也将是REGENXBIO在制定商业化策略和继续扩大其基因治疗产品组合时需要关注的关键因素。