PureTech 获得美国和欧盟双重孤儿药资格认定

PureTech 获得美国和欧盟关键监管里程碑

PureTech于2026年2月19日宣布，其候选药物Deupirfenidone（亦称LYT-100）获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会的双重孤儿药资格认定。这些认定旨在治疗特发性肺纤维化（IPF），这是一种严重的进行性肺部疾病，会导致肺部不可逆转的疤痕，并且预后不佳。

来自全球两个最具影响力的监管机构的这种双重认可，标志着LYT-100开发过程中的一个关键里程碑。通过认可该药物治疗罕见严重疾病的潜力，监管机构为其在临床开发和审查的最后阶段提供了重要的支持和激励措施。

孤儿药地位是PureTech的一个主要价值驱动因素，如果LYT-100获得最终上市批准，将为其创造有利的商业前景。在美国，该认定使其有资格获得七年的市场独占期，从而保护其免受仿制药竞争。欧盟委员会也提供了类似的激励措施，提供十年的市场独占期。

除了市场保护之外，这些认定还提供了可观的财政利益。PureTech现在有资格获得符合条件的临床试验费用的税收抵免，并可免除某些监管费用，包括处方药用户费。这些激励措施减轻了后期开发的财政负担，并增强了该药物的潜在投资回报，从而在潜在上市前加强了其商业前景。