Pharming的Joenja接近获得欧盟罕见病批准

核心要点

Pharming集团的罕见病药物Joenja（leniolisib）获得了欧盟一个关键监管委员会的积极推荐，这大大增加了其在2026年第二季度获得全面市场批准的可能性。如果获批，这将使其成为欧盟首个获批用于治疗罕见免疫缺陷疾病APDS的药物。

1. 欧盟批准路径明确： 欧洲药品管理局的CHMP于2026年3月27日发布了对Joenja的积极意见，建议批准其用于治疗12岁及以上APDS患者。
2. 2026年第二季度新市场准入： 预计欧盟委员会将在两个月内做出最终决定，这将使其进入包括27个欧盟成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登在内的市场。
3. 全球势头强劲： 此次欧洲推荐紧随Joenja于3月24日在日本获得批准，形成了成功的监管结果模式。