核心要点
奥普斯基因公布了其OPGx-BEST1基因疗法针对遗传性视网膜疾病的一/二期临床试验首位患者的积极初步安全性和有效性数据。这些结果在黄斑学会年会上公布,为该公司治疗平台提供了早期但重要的验证。
- 积极的安全性概况: 首位接受OPGx-BEST1治疗的患者在三个月内显示出良好的耐受性,没有剂量限制性毒性或严重不良事件。
- 早期疗效信号: 患者表现出功能和结构上的改善,包括视力提升12个字母以及中心凹下区厚度减少23%。
- 下一个催化剂: 这一初步成功降低了该资产在下一个主要里程碑之前的风险,预计2026年中期将公布完整患者队列的数据。
