Edgen Stock·Mar 29 2026, 05:50诺华公司公布了其IgA肾病（IgAN）药物Fabhalta令人信服的两年期最终数据，显示其在保护肾功能方面具有显著疗效。这些结果发表在《新英格兰医学杂志》上，巩固了该药的临床特征，并为其全面监管批准奠定了基础，预示着患者治疗领域将迎来重大发展，也可能成为该公司新的收入驱动力。
诺华公司于2026年3月29日宣布，其口服药物Fabhalta（iptacopan）为IgA肾病（IgAN）患者带来了统计学上显著且临床上有意义的益处，IgAN是一种进行性自身免疫性肾脏疾病。发表在《新英格兰医学杂志》上的III期APPLAUSE-IgAN研究的最终两年期结果显示，与安慰剂相比，该药物将肾功能恶化速度减缓了49.3%。这是通过估算肾小球滤过率（eGFR）斜率来衡量的，Fabhalta组患者的年化衰退率为–3.10 mL/min/1.73 m²，而安慰剂组为–6.12 mL/min/1.73 m²。
该研究还表明该药对长期疾病进展具有强大的效果。服用Fabhalta的患者经历复合肾衰竭事件的可能性降低了43%，这些事件包括eGFR持续下降、终末期肾病或因肾衰竭导致的死亡。在两年期间，Fabhalta患者中21.4%发生了这些事件，而安慰剂组为33.5%。此外，40.7%的接受治疗患者实现了蛋白尿（尿液中蛋白质）的持续减少，蛋白尿是肾脏损伤的关键标志，而安慰剂组仅为23.7%。该药物的安全特性与此前的发现一致，不良事件发生率较低，与安慰剂组相当。
这些结果很重要，因为它们表明Fabhalta可以降低疾病进展的风险，帮助保护肾脏健康，并解决与长期疾病负担相关的结果。
— APPLAUSE-IgAN研究指导委员会联合主席 Vlado Perkovic 医学博士
这些强劲的III期结果为诺华寻求Fabhalta的全面监管批准奠定了基础。该公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了两年期数据以进行传统批准，该机构已授予优先审查。此前，Fabhalta已基于中期数据在美国和中国获得了加速批准。强劲的临床结果和积极的监管势头巩固了Fabhalta作为诺华肾脏病管线基石的地位，该管线还包括Vanrafia（atrasentan）和研究性化合物zigakibart，这使得该公司能够解决慢性肾脏疾病中一个重大的未满足需求。
