Edgen Stock·Mar 19 2026, 13:08Moleculin Biotech (纳斯达克: MBRX) 公布了其用于治疗急性髓系白血病 (AML) 的关键 Annamycin 试验的初步积极数据，同时发布了 2025 财年全年财务业绩。此次更新证实，公司正按计划在 2026 年年中发布关键数据，尽管其现金状况仍是投资者需要关注的关键因素。
Moleculin Biotech 公布了其用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 (R/R AML) 的关键性 2B/3 期 MIRACLE 试验的积极早期结果。该公司于 2026 年 3 月 19 日宣布，该试验首批 30 名受试者的初步盲态数据显示，复合完全缓解 (CRc) 率为 40%。这一数字包括 30% 的完全缓解 (CR) 率和 10% 的伴有部分血液学恢复的完全缓解 (CRh) 率。这些结果值得关注，因为它们包括一个对照组，并且显著优于单独使用标准阿糖胞苷疗法的历史结果。迄今为止，约 35% 的受试者曾接受过 venetoclax 治疗失败，这一人群被认为极难治疗。
迄今为止观察到的令人鼓舞的盲态疗效数据，尤其是在包括 venetoclax 治疗失败患者在内的预处理人群中，增强了我们对 Annamycin 有潜力成为 AML 治疗领域重大进展的信念。
— Walter Klemp, 董事长兼首席执行官。
除了临床更新，Moleculin 还披露了截至 2025 年 12 月 31 日的财务状况。该公司报告净亏损 3360 万美元，或每股 28.42 美元，其中研发费用总计 1590 万美元。Moleculin 年底持有 890 万美元现金和现金等价物。至关重要的是，该公司在 2026 年第一季度通过融资活动额外筹集了 830 万美元的总收益。管理层表示，这笔资金将支持运营至 2026 年第三季度，覆盖至预期年中数据发布。公司股票最后交易价格为 2.05 美元，远低于其 52 周高点 33.00 美元，这反映了其临床开发路径的高风险、高回报性质。
投资者目前将关注点转向 2026 年年中，Moleculin 预计届时将对 MIRACLE 试验中首批 45 名入组患者的中期数据进行盲解。这一事件将首次揭示 Annamycin 的疗效和安全性，将两种剂量水平与安慰剂对照组进行比较。积极的结果将大大降低该项目的风险，并在研究的更大规模的 3 期部分之前验证该药物的潜力。除了 AML，Moleculin 还在推进 Annamycin 用于软组织肉瘤肺转移和胰腺癌的试验，其中后者的一项新的研究者发起的试验预计将于 2026 年启动。
