Phản ứng của thị trường trước kết quả Giai đoạn III tích cực

Cổ phiếu của Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) đã tăng 5.0% sau thông báo về kết quả hàng đầu tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn III then chốt của zilganersen, một liệu pháp điều trị thử nghiệm cho bệnh Alexander (AxD). Tình trạng thần kinh hiếm gặp và tiến triển này, hiện không có phương pháp điều trị thay đổi bệnh được phê duyệt, đã chứng kiến một sự phát triển đáng kể khi zilganersen chứng minh sự ổn định tốc độ đi bộ có ý nghĩa thống kê ở cả trẻ em và người lớn.

Kết quả thử nghiệm cho thấy sự khác biệt trung bình 33.3% (p=0.0412) trong việc ổn định tốc độ đi bộ so với nhóm đối chứng vào tuần 61, được đo bằng Bài kiểm tra đi bộ 10 mét. Kết quả này đánh dấu một cột mốc quan trọng vì nó đại diện cho lần đầu tiên một loại thuốc thử nghiệm cho thấy tác dụng thay đổi bệnh tích cực trong bệnh Alexander. Ionis có kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép thuốc mới (NDA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào quý 1 năm 2026, với việc đánh giá Chương trình Tiếp cận Mở rộng tại Hoa Kỳ đang được tiến hành.

Tiềm năng thay đổi bệnh của Zilganersen

Zilganersen 50 mg cho thấy một hồ sơ an toàn thuận lợi trong suốt nghiên cứu, với hầu hết các tác dụng phụ được phân loại là nhẹ hoặc trung bình. Đáng chú ý, tỷ lệ các tác dụng phụ nghiêm trọng thấp hơn về mặt số học ở nhóm zilganersen so với nhóm đối chứng. Dữ liệu an toàn và hiệu quả mạnh mẽ này củng cố tiềm năng của thuốc trong việc giải quyết một nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng cho bệnh nhân mắc bệnh Alexander, căn bệnh thường dẫn đến suy giảm thần kinh tiến triển và thường dẫn đến tử vong trong vòng 14-25 năm sau khi khởi phát triệu chứng.

Holly Kordasiewicz, Phó chủ tịch cấp cao về Thần kinh học tại Ionis, đã nhận xét về tầm quan trọng của những phát hiện này:

"Những kết quả chưa từng có này làm nổi bật tiềm năng của zilganersen để tạo ra những khả năng mới cho những người mắc bệnh Alexander."

Kết quả tích cực không chỉ định vị zilganersen là một liệu pháp tiềm năng đầu tiên trong loại mà còn xác nhận nền tảng công nghệ oligonucleotide chống nghĩa của Ionis trong việc điều trị các rối loạn thần kinh phức tạp.

Sửa đổi của nhà phân tích và tâm lý thị trường

Dữ liệu Giai đoạn III tích cực cho zilganersen đã thúc đẩy các sửa đổi lạc quan từ một số nhà phân tích tài chính. Guggenheim đã tăng mục tiêu giá của mình đối với IONS từ 90 USD lên 92 USD, duy trì xếp hạng 'Mua'. Tương tự, Bank of America đã tăng mục tiêu giá của mình từ 81 USD lên 83 USD với xếp hạng 'Mua', gọi tin tức này là "tích cực tăng dần" cho danh mục thương mại đang mở rộng của Ionis. Morgan Stanley đã tăng mục tiêu giá của mình từ 71 USD lên 86 USD, duy trì xếp hạng 'Thừa cân', trong khi Barclays điều chỉnh mục tiêu của mình từ 78 USD lên 80 USD, cũng với xếp hạng 'Thừa cân'. Những sửa đổi này tổng thể phản ánh sự tự tin của nhà đầu tư tăng lên và tâm lý thị trường lạc quan xung quanh triển vọng danh mục đầu tư ngắn hạn của Ionis.

Mặc dù có tin tức tích cực, Goldman Sachs đã nâng cấp Ionis từ 'Bán' lên 'Trung lập', đặt mục tiêu giá 65.00 USD, với lý do tiềm năng danh mục đầu tư. Phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu có thể đang giao dịch trên Giá trị hợp lý của nó, ngay cả khi nó đang tiến gần đến mức cao nhất 52 tuần là 64.72 USD và đã mang lại lợi nhuận 80% từ đầu năm đến nay.

Danh mục đầu tư rộng hơn và ý nghĩa chiến lược

Mặc dù doanh số đỉnh dự kiến của zilganersen ước tính khoảng 100 triệu USD, khiến nó trở thành một đóng góp tương đối khiêm tốn so với một số chương trình giai đoạn cuối khác của Ionis, nhưng thành công của nó có ý nghĩa chiến lược. Nó củng cố trọng tâm của Ionis vào đổi mới tác động cao trong các bệnh hiếm gặp và xác nhận nền tảng chống nghĩa của nó. Thành tựu này hỗ trợ tham vọng của công ty trở thành một công ty công nghệ sinh học giai đoạn thương mại tích hợp đầy đủ, giảm sự phụ thuộc vào các đối tác hợp tác để tạo doanh thu.

Danh mục đầu tư rộng hơn của Ionis bao gồm các tài sản tiềm năng cao khác. Olezarsen (Tryngolza), nhắm mục tiêu đến chứng tăng triglyceride máu nặng, được coi là một chất xúc tác chính có tiềm năng bom tấn, ước tính đạt 1,7 tỷ USD doanh số đỉnh. Việc ra mắt dự kiến vào quý 4 năm 2026. Donidalorsen (Dawnzera), được FDA chấp thuận vào tháng 8 năm 2025 cho phù mạch di truyền, mang lại doanh thu đỉnh ước tính 447 triệu USD cho Ionis. Những chương trình này, cùng với zilganersen và ION582, tổng thể đại diện cho tiềm năng doanh thu hàng tỷ đô la, neo giữ danh mục đầu tư năm 2025 của Ionis.

Hiệu suất tài chính và triển vọng

Ionis đã báo cáo doanh thu quý 2 năm 2025 là 452 triệu USD và nâng hướng dẫn cả năm lên 825–850 triệu USD. Tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2025, công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với 2,3 tỷ USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và các khoản đầu tư ngắn hạn. Khả năng phục hồi tài chính này cung cấp sự linh hoạt để tài trợ cho các nỗ lực quản lý và thương mại hóa cho danh mục đầu tư đang mở rộng của nó. Triển vọng của công ty dự kiến doanh thu 1,5 tỷ USD và thu nhập 241,3 triệu USD vào năm 2028, phản ánh mức tăng trưởng doanh thu hàng năm dự kiến 16,7%. Mặc dù có những tiến bộ đáng kể trong danh mục đầu tư và thanh khoản mạnh mẽ, các nhà phân tích dự kiến Ionis sẽ vẫn không có lãi trong năm nay, một yếu tố được xem xét trong định giá của nó.

Sự phát triển thành công của zilganersen, cùng với những tiến bộ trong các chương trình quan trọng khác, nhấn mạnh tác động ngày càng tăng của y học chính xác và các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA trong việc giải quyết các tình trạng trước đây không thể điều trị, góp phần tạo ra tâm lý tích cực trong lĩnh vực công nghệ sinh học đối với các công ty có danh mục đầu tư bệnh hiếm mạnh mẽ.