Edgen Stock·Oct 30 2025, 20:15Intellia Therapeutics (NTLA) 因其关键的 3 期试验 nexiguran ziclumeran (nex-z) 暂停给药和筛选而股价大幅下跌。此次暂停是由于患者出现严重的肝脏相关不良事件，具体表现为 4 级肝转氨酶升高和胆红素水平升高，导致患者住院。FDA 的监管行动和安全担忧促使多家华尔街公司下调其评级并大幅修改对这家基因编辑公司的目标股价。
Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) 宣布，在一名 MAGNITUDE 试验患者因严重的肝脏相关不良事件住院后，于 2025 年 10 月 27 日暂停了其关键的 3 期临床试验 nexiguran ziclumeran (nex-z) 的给药和筛选活动。该不良事件表现为 4 级肝转氨酶升高和胆红素水平升高。这一事态发展导致该公司股价大幅下跌，并在投资者和分析师中引起广泛关注。
暂停的试验 MAGNITUDE 和 MAGNITUDE-2 正在分别评估 nex-z 用于治疗伴心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR-CM) 和伴多发性神经病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR-PN)。这些试验总共涉及 650 多名 ATTR-CM 患者和 47 名 ATTR-PN 患者，其中约 450 人已接受单剂量 CRISPR 疗法。美国食品药品监督管理局 (FDA) 随后对这些 3 期试验实施了临床暂停。患者肝酶升高和胆红素水平升高代表了一个关键的安全信号，已暂停进一步给予该候选药物。
受此消息影响，Intellia Therapeutics 的股价大幅下跌。在 2025 年 10 月 27 日首次发布公告后，股价在盘前交易中暴跌超过 45%。此次大幅下跌延续到随后的交易中，股价一度收盘下跌约 42%，并在单独的交易日中分别进一步下跌约 6% 和 5%，反映出市值大幅缩水。
临床暂停引发了多家知名华尔街公司的评级下调。至少有五家投资银行，包括 RBC Capital Markets、Bernstein、Guggenheim、Wells Fargo 和 William Blair，修改了对 NTLA 的评级。
分析师们普遍对 nex-z 的风险收益比表示担忧，尤其是在现有治疗替代方案的背景下。RBC Capital Markets 的 Luca Issi 指出，这是 nex-z 第二次报告肝毒性，尽管早些时候在 5 月份出现的 4 级 ALT/AST 升高已在没有住院的情况下自行缓解。Issi 将 Intellia 评级下调至“与大盘持平”，并将目标股价从 21 美元降至 14 美元，反映出与 10 月 27 日收盘价相比可能下降 5%。他阐明，该事件“不利地倾斜了风险/收益比，特别是在有安全临床替代方案的适应症中”。
同样，Bernstein 的 William Pickering 将 Intellia 的评级从“跑赢大盘”下调至“与大盘持平”，设定了 14.50 美元的新目标股价，下降约 2%。Pickering 将 nex-z 在 ATTR-CM 和 ATTR-PN 适应症中的成功概率从 70% 降至 40%，导致其风险调整后的营收预测削减了 33%。尽管 美国银行证券、HC Wainwright 和 Chardan Capital 等一些公司维持“买入”评级，但它们也大幅下调了目标股价，这突显了 Intellia 估值的广泛重新校准。
nexiguran ziclumeran 的临床暂停对 Intellia Therapeutics 来说是一个重大挫折，影响了其两个优先的后期项目之一。该事件给 CRISPR 基因编辑技术全身给药的安全性蒙上了一层阴影，尤其是在肝毒性方面。这一事件可能会导致监管机构对其他正在开发的基因编辑疗法进行更严格的审查。该公司眼前的未来将取决于其彻底调查不良事件、解决 FDA 的担忧以及可能修改试验方案或药物配方的能力。ATTR 治疗的竞争格局（包括已建立的疗法）意味着任何重大延迟或未解决的安全问题都可能进一步侵蚀 Intellia 的市场地位和长期前景。投资者将密切关注 Intellia 关于调查、任何可能恢复试验以及对其管线开发更广泛影响的进一步沟通。
