BioMarin 赢得 FDA 批准扩大 PALYNZIQ 使用范围

FDA 于 2 月 27 日批准 PALYNZIQ 用于青少年

BioMarin 制药公司（纳斯达克代码：BMRN）于 2026 年 2 月 27 日获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 对其补充生物制品许可申请 (sBLA) 的批准，涉及 PALYNZIQ (pegvaliase-pqpz)。这项监管决定将该药物的批准使用范围扩大至包括 12 岁及以上患有遗传性疾病苯丙酮尿症 (PKU) 的儿科患者。

此次批准对公司和这一新年龄组的患者来说是一个重要的里程碑。PALYNZIQ 现在可供更广泛的人群使用，为管理这种慢性病的青少年提供了新的治疗选择。

三期 PEGASUS 研究支撑监管胜利

FDA 的决定是基于关键性三期 PEGASUS 研究的积极结果。该试验表明，与单独饮食相比，使用 PALYNZIQ 治疗可使血苯丙氨酸 (Phe) 水平统计学上显著降低。这一临床证据对于验证该药物对扩大患者群体的疗效和安全性至关重要。

PALYNZIQ 作为唯一获批的 PKU 治疗酶替代疗法的独特地位，赋予 BioMarin 明显的竞争优势。成功的试验数据强化了该药物的临床价值及其作为那些通过饮食限制难以控制其 Phe 水平的个体关键治疗的作用。

批准扩大了 PKU 疗法的潜在市场

通过将 PALYNZIQ 推广给青少年，BioMarin 大幅增加了该药物的总潜在市场。这一扩张是潜在营收增长的关键催化剂，因为它引入了以前不符合治疗条件的新患者群体。对于投资者而言，这一积极的监管结果有望增强对 BioMarin 商业策略和增长轨迹的信心。销售潜力的增加可以直接促进营收增长，并积极影响 BMRN 的股价表现。