Edgen Stock·Mar 30 2026, 11:55百健公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对其脊髓性肌萎缩症（SMA）药物SPINRAZA新版高剂量方案的批准。此次批准扩大了SMA患者的治疗选择，并凭借强劲的临床数据（显示显著的运动功能改善）巩固了百健在市场中的领先地位。
2026年3月30日，百健公司（Biogen Inc.）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）对其基础性脊髓性肌萎缩症（SMA）药物SPINRAZA新版高剂量方案的批准。该决定允许推出一种新的治疗方案，包括50毫克起始剂量和28毫克维持剂量，并将在未来几周内在美国上市。
此次批准以关键的2/3期DEVOTE研究数据为基础。研究结果显示，接受高剂量方案的初治婴儿在运动功能方面取得了统计学上显著的改善。他们在CHOP-INTEND量表上平均改善了15.1点，与ENDEAR研究中历史未治疗组观察到的11.1点下降相比，产生了26.19点的差异（p<0.0001）。
高剂量治疗引入了一个具有战略重要性的加速起始阶段，两次50毫克剂量间隔仅14天。之后是每四个月一次28毫克的维持剂量。这种结构旨在更快地提供更高的药物浓度，这在治疗SMA（一种退行性疾病，早期干预对保护运动神经元至关重要）中具有关键优势。
此次批准巩固了百健在SMA市场中的竞争地位，SPINRAZA十多年来一直是该市场的基石疗法。高剂量版本已在欧盟、瑞士和日本获得批准，建立了广泛的全球影响力。新方案的安全性与已确立的低剂量版本总体一致，婴儿中最常见的不良反应包括肺炎、COVID-19和营养不良。
