Edgen Stock·Oct 22 2025, 16:09Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BEAM) 在发布 2025 年第二季度财报后，股价近期出现波动，尽管每股收益超出预期，但营收未达标。然而，该公司继续推进其碱基编辑平台，BEAM-101 在镰状细胞病治疗方面以及 BEAM-302 在 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症治疗方面均取得有前景的临床进展，并拥有雄厚的现金储备支持。
Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BEAM) 的股价在 2025 年 10 月 13 日星期一午盘交易中下跌 4.5%，收于 25.13 美元。这一走势发生在公司公布 2025 年第二季度财务业绩之后，报告显示每股收益（EPS）亏损 (1.00 美元)，好于市场普遍预期的 (1.04 美元)。然而，报告也指出营收同比下降 28%，达到 847 万美元，低于市场普遍预期的 1329 万美元。
该股近期表现是更广泛波动时期的一部分，其中包括在 2025 年 8 月 5 日第二季度业绩公布后下跌 6.64%，以及在 2024 年 6 月 24 日因 FDA 对其镰状细胞病治疗试验实施临床搁置而下跌 8.24%。截至 2025 年 6 月 17 日，该股年内已累计下跌约 33%。公司市值为 25.8 亿美元，股本回报率为负 43.15%，净利润率为负 661.31%。
2025 年 10 月 13 日的交易量下降了 19%，达到 1,776,116 股，而平均交易量为 2,200,646 股。此外，内部人士活动包括 Fmr Llc 于 2025 年 7 月 30 日以平均 20.50 美元的价格出售了 48,374 股。
Beam Therapeutics 继续利用其专有的碱基编辑技术推进其精准基因药物管线。该公司的主要候选药物，用于镰状细胞病 (SCD) 的 BEAM-101 和用于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的 BEAM-302，已实现重要的临床和监管里程碑。
对于 BEAM-101，BEACON 1/2 期试验已于 2025 年 7 月完成 30 名患者（包括首位青少年）的给药。在 2025 年欧洲血液学协会 (EHA) 大会上公布的早期数据显示，血红蛋白 F 产量强劲，中性粒细胞植入速度加快。美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 BEAM-101 孤儿药认定（2025 年 6 月）和再生医学高级疗法 (RMAT) 认定（2025 年 8 月），预计这将加速其生物制品许可申请 (BLA) 的进程。该试验的进一步更新数据预计将于 2025 年底公布。
关于 BEAM-302，目前正在进行 AATD 的 1/2 期临床试验，截至 2025 年 8 月 1 日，已对四个队列的 17 名患者进行了给药。初步的阳性安全性和有效性数据（确立了临床概念验证）于 2025 年 3 月报告。FDA 于 2025 年 5 月授予了 RMAT 认定，并于 2025 年 3 月批准了其研究性新药 (IND) 申请。该试验两个部分的临床数据预计将于 2026 年初公布，2025 年下半年将公布 A 部分剂量递增部分的额外数据。
Beam 的碱基编辑技术通过直接将一个 DNA 碱基转换为另一个碱基，而无需产生双链断裂，从而与传统的 CRISPR-Cas9 基因编辑技术区分开来。这种精确性可能降低意外基因修饰的风险，从而提供对竞争定位至关重要的改进安全性。
Beam Therapeutics 公布 2025 年第二季度财务业绩，净亏损为 1.023 亿美元，即每股 1.00 美元。该季度研发 (R&D) 费用为 1.018 亿美元。尽管作为一家临床阶段生物技术公司，持续亏损是常见的，但该公司保持着稳健的财务状况。
截至 2025 年第二季度，Beam 拥有 12 亿美元的现金、现金等价物和有价证券。这一雄厚的现金储备预计将为公司未来的运营费用和资本支出需求提供资金直至 2028 年，涵盖其主要项目，包括 BEAM-101 和 BEAM-302。这项巨额流动性因一项 5 亿美元的超额认购、注册直接融资而得到增强，该融资与 BEAM-302 的初始数据公布同时结束。
分析师预计 Beam Therapeutics 到 2028 年将实现 8910 万美元的营收和 1430 万美元的收益，反映出预计的 13.9% 年营收增长率。
Beam Therapeutics 正在战略性地将自己定位为精准基因药物领域的领导者。该公司的碱基编辑平台以及 BEAM-101 和 BEAM-302 的临床进展凸显了其在解决 SCD 和 AATD 等遗传疾病中未满足的重大医疗需求方面的潜力。
在竞争格局中，另一家著名的基因编辑公司 Crispr Therapeutics (NASDAQ: CRSP) 拥有一款已获批准的产品 Casgevy（与 Vertex Pharmaceuticals 合作开发），用于治疗 SCD 和 β 地中海贫血，预计将成为一款重磅产品。然而，Crispr 的其余管线仍处于早期开发阶段，预计到 2028 年之前不会有其他治疗方案。尽管 Crispr 的股价截至 2025 年 9 月 30 日年内上涨了 65%，但由于其早期管线的监管障碍，仍被认为具有“非常高的不确定性评级”。
Beam 的主要候选药物 BEAM-101 旨在与此类疗法竞争，早期数据显示在血红蛋白 F 产量和中性粒细胞植入方面取得了可喜的成果。该公司的 ESCAPE 项目旨在潜在地消除造血干细胞移植中的严苛预处理方案，这可能进一步差异化其产品并扩大基因疗法的目标市场。
分析师已给予 Beam Therapeutics “适度买入”评级，平均目标价为 45.92 美元，一些估计高达 80 美元。这种积极的展望受到临床阶段生物技术公司固有风险的制约，包括潜在的临床障碍和监管不确定性，这些都导致了高度的市场波动。
Beam 估值的关键催化剂包括将在 12 月的 ASH 2025 大会上公布的 BEAM-101 的数据，以及在 2026 年初公布的 BEAM-302 的数据。投资者将密切关注这些数据发布，以深入了解这些关键疗法的疗效和安全性。诸如 BEAM-101 预处理方法中的白消安毒性等特定风险也仍然是一个需要考虑的因素。FDA 授予两个项目的 RMAT 认定预计将加速其开发，为 Beam 创新碱基编辑平台的潜在商业化和验证提供更清晰的路径。
