Avidity Biosciences (纳斯达克: RNA) 正在为其研究性药物 Del-Zota 寻求加速监管批准，该药物用于适用于外显子 44 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。有前景的临床试验数据显示，肌营养不良蛋白产生和功能指标方面有显著改善，这使得该公司有望进入市场并获得了强劲的分析师评级，尽管近期股价因融资活动而波动。

Avidity Biosciences 推进 Del-Zota 加速 FDA 批准用于杜氏肌营养不良症

Avidity Biosciences (纳斯达克: RNA) 正在推动其研究性药物 Del-Zota (也称为 delpacibart zotadirsen) 获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的加速监管批准，用于治疗适用于外显子 44 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。该公司的战略举措是在公布有前景的临床数据之后进行的，这提振了 生物技术行业 的乐观情绪。

事件详情：Del-Zota 的获批之路

Avidity Biosciences 计划在 2025 年底前，通过加速审批途径向 FDA 提交 Del-Zota 的生物制品许可申请 (BLA)。这一快速流程得到了 FDA 事先授予 Del-Zota 突破性疗法、罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道资格的支持，这凸显了其解决的巨大未满足医疗需求。

2025 年 9 月发布的 EXPLORE44 和 EXPLORE44-OLE 试验的最新临床数据显示了令人信服的结果。接受 Del-Zota 治疗约一年的参与者与自然病史数据相比，表现出疾病进展逆转和可测量的功能改善。具体而言，该药物使正常肌营养不良蛋白产量统计学上显著增加了约 25%，使总肌营养不良蛋白恢复到正常水平的 58%。此外，肌酸激酶 (CK) 水平（肌肉损伤的关键生物标志物）从基线迅速降低了超过 80%，并在 16 个月的评估期内保持在接近正常水平。功能性终点，包括从地板起身时间、4 级爬楼梯、上肢功能表现和 10 米步行/跑步测试，也显示出显著改善。

市场反应与财务策略分析

Del-Zota 加速获批的前景在很大程度上得到了投资者和分析师的积极响应。过去六个月，Avidity Biosciences 的股价飙升了超过 55%，这反映了市场对其管线的强烈信心。在 2025 年 9 月 10 日公布积极临床数据后，RNA 股价最初上涨了 2%。

然而，该公司最近的财务运作带来了一些波动。Avidity Biosciences 发行了普通股公开发行，出售价值高达 5 亿美元 的股票，旨在确保 2027 年之后的资金。这笔 5 亿美元 的现金筹集旨在巩固公司本已稳健的财务状况，但导致其股价在 2025 年 9 月 11 日收盘下跌 11%，这在此类稀释事件中很常见。截至 2025 年 6 月 30 日，公司报告的现金、现金等价物和有价证券总计 12 亿美元，并通过一项按市价发行计划额外补充了约 1.855 亿美元，以及一次成功的 3.45 亿美元 公开发行，超出了其最初目标。

分析师情绪总体保持积极。Seeking Alpha 维持对 RNA 的“强力买入”评级，而高盛已恢复对其的“买入”评级，Cantor Fitzgerald 则维持“增持”评级。BMO Capital Markets 的分析师预计 Del-Zota 的审批过程将“顺利”，因为目前缺乏其他已获批的用于 DMD44 的外显子 44 跳跃治疗。

更广泛的背景与影响

Del-Zota 作为一种抗体-寡核苷酸偶联物 (AOC)，代表了一种创新方法，它是一种新型 RNA 疗法。其在展示功能改善和获得多项 FDA 资格方面的成功，凸显了该平台治疗罕见遗传病的潜力。这一发展可以提振投资者对新型 RNA 治疗平台的信心，并鼓励对具有巨大未满足医疗需求的疾病进行靶向治疗的进一步投资和研究。到 2034 年底，全球杜氏肌营养不良症市场预计将增长到 74 亿美元，其中约 7% 的 DMD 患者适用于外显子 44 跳跃。

Del-Zota 进入市场的潜力将使 Avidity Biosciences 成为重要的参与者，与 Sarepta Therapeutics 等已成立的公司并驾齐驱，后者目前通过多种外显子跳跃疗法和基因疗法主导市场。如果获得批准，Del-Zota 可以使 Avidity Biosciences 在 2026 年左右转型为一家商业化阶段公司，这标志着该公司的一个重要转折点，因为它旨在在 12 个月内提交其 AOC 的三份 BLA 申请。

展望未来

投资者将密切关注 Del-Zota 于 2025 年底向 FDA 提交 BLA 的进展以及随后的上市批准决定。虽然加速审批途径简化了流程，但不能保证最终获得 FDA 的上市批准。

除 Del-Zota 之外，Avidity Biosciences 还有一条强大的管线。该公司正在推进用于面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的 Del-Brax，其 1/2 期 FORTITUDE 研究的生物标志物结果预计将于 2026 年第二季度公布，可能导致 2026 年下半年提交 BLA。另一个候选药物 Del-Desiran 正在评估用于 1 型肌强直性营养不良 (DM1)，预计 MARINA-OLE 试验的数据将于 2025 年第四季度公布，3 期 HARBOR 试验的顶线结果将于 2026 年第二季度公布。这些即将到来的催化剂，以及持续的监管和临床试验风险，将是未来几个季度 Avidity Biosciences 和更广泛的 生物技术行业 值得关注的关键因素。