阿斯利康 Strensiq 后继药物在三项临床试验中有一项未达标

阿斯利康周二宣布，其 Strensiq 后继药物 efzimfotase alfa 在针对罕见病低磷酸酯酶症的三项 III 期试验中表现出不一的结果。

“结果突显了该疾病的异质性，以及评估一系列具有临床意义的终点的价值，”成年患者试验的首席研究员、范德堡大学健康中心的 Kathryn Dahir 表示。

在一项针对儿科患者的试验中，该药物达到了改善骨骼健康的主要终点，并安全地维持了从 Strensiq 转用该药的儿童的获益。然而，针对 12 岁及以上患者的第三项研究未达到其主要终点，即六分钟步行测试 (6MWT)。

这些参差不齐的数据使得该药物在向其前身 Strensiq 所服务的儿科市场之外扩张的路径变得复杂。Strensiq 去年的销售额增长了 18%，达到 16.8 亿美元。阿斯利康此前曾预测，这款后继药物的峰值销售额将在 30 亿至 50 亿美元之间。

这项名为 MULBERRY 的成功儿科研究显示，未接受过治疗的儿童在骨骼健康方面有统计学上的显著改善。名为 CHESTNUT 的开放标签研究证实，患者可以安全地从 Strensiq（每周需注射多达六次）切换到每两周一次的 efzimfotase alfa，同时保持治疗效果。

在针对青少年和成年患者的 HICKORY 试验中，阿斯利康表示，安慰剂组表现好于预期是导致主要终点未达标的原因之一。公司注意到，在疲劳这一次要终点方面有“名义上的显著”改善。

Strensiq 是一种酶替代疗法，是目前唯一专门批准用于治疗 HPP 的药物。efzimfotase alfa 不一的试验结果可能为潜在竞争对手（如 AM Pharma）创造机会，该公司正在开发自己的酶替代疗法 ilofotase alfa，目前正处于 1b 期测试阶段。

尽管在成人患者群体中遭遇挫折，阿斯利康表示整体结果具有临床意义，并计划与全球监管机构进行讨论。公司能否获得儿科以外的广泛标签，对于实现该系列产品数十亿美元的峰值销售预测至关重要。

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