Edgen Stock·Mar 31 2026, 11:26TL;DR
Agios Pharmaceuticals 计划在与美国食品药品监督管理局（FDA）沟通后，为其治疗镰状细胞病的药物 mitapivat 申请加速批准路径。该决定基于其临床 3 期研究的数据表现。
Agios Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: AGIO) 在与美国食品药品监督管理局（FDA）举行预提交会议并审查其 3 期临床试验数据后，将为其口服药物 mitapivat 在治疗镰状细胞病方面寻求美国加速批准。
Agios 首席医学官 Sarah Gheuens 在声明中表示：“在 RISE UP 临床项目中观察到的具有临床意义的获益，结合我们与 FDA 持续、建设性且协作的对话，增强了我们对 mitapivat 在镰状细胞病治疗潜力的信心。”
该决定是在全球 RISE UP 3 期试验结果公布后做出的，该试验将 207 名患者随机分配接受 mitapivat 或安慰剂治疗。研究显示，在血红蛋白反应的主要终点上具有统计学意义的改善，定义为血红蛋白较基线增加 ≥1.0 g/dL。然而，该研究未达到另一个主要终点，即降低镰状细胞疼痛危象的年化率，尽管观察到了降低趋势。
FDA 的加速批准路径允许针对具有未满足医疗需求的严重疾病提前提供药物，前提是需要进行确证性临床试验以验证药物的临床获益。Agios 已经提交了这项新试验的提案，该试验将使用与 RISE UP 研究不同的主要终点，并计划在未来几个月内提交补充新药申请 (sNDA)。
Mitapivat 是一种口服丙酮酸激酶 (PK) 激活剂，旨在增强红细胞的能量产生。该机制通过提高 ATP 水平并降低一种名为 2,3-二磷酸甘油酸 (2,3-DPG) 的分子水平来发挥作用。在镰状细胞病中，升高的 2,3-DPG 会增加红细胞变形为特征性“镰刀”形状的倾向，这可能导致严重的疼痛危象和器官损伤。
镰状细胞病是一种罕见的遗传性血液疾病，会导致慢性溶血性贫血、血管闭塞和严重并发症，从而导致长期器官损伤和过早死亡。在为期 52 周的试验中，mitapivat 的安全性报告良好，且与之前的研究一致，87% 接受药物治疗的患者完成了试验。
计划中的 sNDA 提交及随后 FDA 的审查是 Agios 的下一个关键事件。获得加速批准将为数千名遭受镰状细胞病折磨的患者提供新的口服治疗选择，并可能为该公司带来重大的商业机遇。
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