药物试验失败导致股价腰斩，Ultragenyx 面临 5 起诉讼

由于其关键候选药物 setrusumab 的临床试验失败触发股价暴跌超过 42%，Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) 正面临至少五起集体诉讼。

根据 Rosen 律师事务所提交的一份诉状，被告发表了“重大虚假和误导性陈述”，并且未能披露有关 setrusumab 治疗成骨不全症（OI）潜力的不利事实。诉讼指控该公司的乐观情绪是错误的，且其研究设计不太可能证明该药物在减少骨折方面的有效性。

这些诉讼涵盖了在 2023 年 8 月 3 日至 2025 年 12 月 26 日期间购买 RARE 证券的投资者。该股最初在 2025 年 7 月 9 日暴跌超过 25%，当时 Ultragenyx 透露其 III 期 Orbit 研究的中期分析未能显示出统计学意义上的获益。2025 年 12 月 29 日，在公司宣布 Orbit 和 Cosmic 研究均未能达到主要终点后，股价再次下跌超过 42%。

由 The Schall Law Firm 和 Robbins Geller Rudman & Dowd LLP 等律所发起的法律行动旨在为投资者追回损失。核心指控是 Ultragenyx 对其对 setrusumab 效果的理解制造了虚假印象，导致投资者在负面试验结果公布前以人为抬高的价格购买了股票。

试验数据令人失望

诉讼集中在该公司针对 setrusumab 进行的 III 期 Orbit 和 Cosmic 研究上。虽然该药物被显示能增加骨密度，但这并未转化为成骨不全症（一种罕见的遗传性骨病）患者年化骨折率在统计学意义上的降低。

诉状认为，Ultragenyx 的乐观公开声明是基于一项缺乏安慰剂对照组的 II 期研究，未能考虑到任何观察到的获益可能是由于安慰剂效应或参与者标准护理水平提高所致。当更严格的 III 期试验失败时，该公司将结果归咎于“安慰剂组骨折率低”。

尽管 setrusumab 项目受阻，但 Ultragenyx 在其管线的其他领域取得了进展。该公司最近宣布，FDA 已接受其针对 A 型粘多糖贮积症（Sanfilippo 综合征 A 型）的基因疗法 UX111 的生物制品许可申请（BLA），并批准了其针对 GNE 肌病药物 UX016 的临床试验申请（IND）。

这些诉讼使 Ultragenyx 陷入困境，在推进其他罕见病疗法的同时，面临重大的法律和财务风险。对于投资者而言，目前的关注重点是 2026 年 4 月 6 日这一申请担任集体诉讼首席原告的截止日期。

本文仅供参考，不构成投资建议。