赛诺菲药物在 2 期试验中表现优于标准疗法 3 倍

赛诺菲的在研药物 efdoralprin alfa 在一项针对罕见肺部疾病的 2 期试验中表现出优于标准疗法的效果，其平均功能性 α1-抗胰蛋白酶 (fAAT) 谷值水平比目前的标准疗法高出三倍多。该数据在 2026 年美国胸科学会 (ATS) 国际会议上发表。

“ElevAATE 数据表明，efdoralprin alfa 通过其作用机制，可能能够恢复正常的 AAT 水平，并使患者保持在该范围内的时间长于标准护理疗法，”该研究的主要研究者、加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院副教授 Igor Barjaktarevic 表示。

ElevAATe 研究显示，每三周给药一次的 efdoralprin alfa 达到了其主要终点，平均 fAAT 谷值水平增加了 24.1 μM。这显著高于接受每周一次标准血浆源性疗法患者的 7.6 μM 增幅 (p<0.0001)。一个关键的次要终点显示，使用新药的患者在 100% 的天数内将 fAAT 水平维持在正常范围内，而标准治疗组仅为 40.8%。

对于 α1-抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 患者来说，这些结果可能标志着重大进展。AATD 是一种可能导致严重肺部疾病的罕见遗传病。Efdoralprin alfa 可能成为近 40 年来第一种新的治疗方法，提供更有效的疗效和更便捷的给药频率。赛诺菲目前正与全球监管机构就该药物的后续步骤进行接触。

安全性与给药优势

efdoralprin alfa 耐受性良好，安全性特征与目前的血浆源性疗法相当。值得注意的是，在每三周一次的 efdoralprin alfa 组中，中重度慢阻肺 (COPD) 急性加重（一种特别关注的不良事件）的发生率在数值上较低 (26.8%)，而标准治疗组为 44.4%。最常见的不良事件包括 COPD 急性加重、头痛和新冠肺炎感染。

了解 AATD

AATD 是一种诊断不足的遗传性疾病，其特征是 AAT 蛋白水平低，该蛋白负责保护肺部免受炎症和损伤。这种缺乏会导致肺部功能逐渐恶化，通常导致肺气肿。据估计，全球约有 23.5 万 AATD 患者，其中约 90% 被认为未被诊断。

这些积极数据显著降低了该药物开发路径的风险，并标志着 AATD 治疗格局可能发生重大转变。投资者现在将关注赛诺菲与全球监管机构就未来路径沟通的更新情况。

本文仅供参考，不构成投资建议。