Orchard Therapeutics 罕见病基因疗法获英国关键认定

协和麒麟 (Kyowa Kirin) 旗下公司 Orchard Therapeutics 已在英国获得 OTL-201 的“创新通行证”认定，这是一种针对罕见儿童疾病黏多糖贮积症 IIIA 型 (MPS-IIIA) 的在研基因疗法，从而使其进入了监管审查的快车道。这一认定于 4 月 30 日授予，使 OTL-201 成为仅有的三种获准进入英国近期更新的创新许可与准入途径 (ILAP) 的疗法之一。

Orchard Therapeutics 英国及爱尔兰总经理 Andrew Olaye 表示：“被选为新 ILAP 框架下首批获得创新通行证认定的在研疗法之一，进一步证明了 OTL-201 具有提供改变生活价值的潜力。我们赞赏 MHRA 引入这一认定，并解决了加快研发周期的需求。”

该疗法针对 MPS-IIIA，也被称为圣菲利波综合征 A 型 (Sanfilippo syndrome type A)，这是一种致命的神经代谢障碍，目前尚无获批的疾病修饰疗法。该疾病的发病率约为每 10 万名活产婴儿中 1 例，是由基因突变导致硫酸乙酰肝素无法分解，进而引起毒性积累和进行性神经退行性变。OTL-201 是一种离体自体造血干细胞 (HSC) 基因疗法，利用改造后的病毒将功能性 SGSH 基因副本插入患者自身的干细胞中。

对于母公司协和麒麟的投资者而言，这一认定显著降低了 OTL-201 临床和商业路径的风险。ILAP 提供了一个与英国监管机构和医疗技术评估机构（包括 MHRA 和 NICE）合作的平台，有望缩短上市准入和产生收入的时间。该疗法目前正在英国进行由研究者发起的概念验证临床试验。

ILAP 途径加速准入

创新许可与准入途径旨在缩短针对重大医疗需求未得到满足的创新药物到达患者手中的时间。该途径于 2021 年启动并在 2025 年更新，是全球唯一的开发者可以在临床开发早期阶段与监管机构、医疗技术评估 (HTA) 机构以及国民医疗服务体系 (NHS) 互动的途径。

这种整合方式旨在减少开发周期，并促进英国医疗体系内的快速采用。创新通行证是进入该途径的强制性门槛，象征着该候选药物被视为具有潜在转型意义的疗法。OTL-201 还获得了美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的罕见儿科疾病认定和孤儿药认定。

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