Oculis 获 FDA 批准开展针对 70 亿美元神经病变市场的一项试验

Oculis Holding AG (纳斯达克股票代码：OCS) 就其治疗视神经炎的药物 Privosegtor 的关键第 3 期试验设计与美国食品药品监督管理局 (FDA) 达成正式协议，该药物旨在进军潜力达 70 亿美元的市场。

“在获得 FDA 的突破性疗法认定和 EMA 的 PRIME 认定后，PIONEER-1 试验获得的 FDA SPA 协议明确了我们的 NDA 路径，并验证了我们的科学方法，”Oculis 首席执行官 Riad Sherif 在一份声明中表示。

特别方案评估 (SPA) 涵盖了 PIONEER-1 研究，该研究将评估 Privosegtor 在患有和不患有多发性硬化症的患者中的疗效。主要终点是三个月时低对比度视力提高至少 15 个字母的患者百分比。此前进行的第 2 期试验显示，该药物显著改善了视力，且安全性良好，仅 10.5% 的参与者报告了头痛和痤疮等轻微不良事件。

该协议显著降低了监管路径风险，Privosegtor 有望成为首个治疗视神经炎的神经保护疗法。据估计，美国视神经炎的年发病人数超过 3 万。对于投资者而言，SPA 为 Oculis 进入一个目前尚无获批药物来防止永久性视力丧失的市场提供了清晰的路线图。

路径更清晰

特别方案评估是一项书面协议，确认只要研究成功，FDA 的试验设计和计划分析就足以支持未来的上市申请。虽然这并非批准的保证，但它提供了高度的监管明确性和可预测性，对于一家处于临床阶段的生物制药公司来说是一个重要的里程碑。

Privosegtor 是一种新型小分子药物，旨在穿过血脑屏障，具有成为急性视神经炎发作后保护和保存神经细胞的首款疗法的潜力。视神经炎是一种视神经炎症，通常是多发性硬化症的首发迹象，可能导致永久性视力障碍。目前，还没有获批的疗法可以预防导致这种视力丧失的神经细胞损伤。

在此进展之际，其他公司如 Trethera Corporation 也在推进针对视神经炎的新型治疗方法。Trethera 正在开发 TRE-515，这是一种针对不同机制的口服抑制剂，也获得了 FDA 的孤儿药认定。

后续行动

Oculis 现将推进 PIONEER 项目，该项目包括两项针对视神经炎的注册试验和一项针对相关疾病——非动脉炎性前部缺血性视神经病变 (NAION) 的试验。根据 SPA 成功执行 PIONEER-1 试验是该公司神经眼科管线的下一个重大催化剂。

SPA 协议巩固了 Privosegtor 的临床和监管战略，这是 Oculis 的核心资产。随着该公司致力于解决神经眼科领域显著未满足的需求，投资者现在将密切关注 PIONEER-1 试验的入组更新及最终的顶线数据。

本文仅供参考，不构成投资建议。