诺华 Itvisma 获欧盟支持，运动功能提升 2.39 分

诺华制药 (Novartis AG, NVS) 的基因疗法 Itvisma 获得了欧洲药品管理局 (EMA) 关键委员会的积极意见，建议批准其用于治疗广泛范围的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者。该决定为一个预计到 2030 年将达到 73.4 亿美元的市场铺平了道路。

人用药品委员会 (CHMP) 支持将 Itvisma 用于两岁及以上的儿童、青少年以及患有 5q 脊髓性肌萎缩症的成年人。该建议基于一项 Phase III 研究，该研究显示运动功能在统计学上显著改善了 2.39 分，为慢性疗法提供了一种潜在的一次性替代方案。

埃森大学医院神经内科的 Tim Hagenacker 教授表示：“即使是 HFSME 评分中 1 分的差异，也可以转化为 SMA 患者切实的功能收益，例如抓握笔的能力。保持现有能力至关重要，因为维持独立性和自主性是照护患有进行性神经肌肉疾病患者的核心目标。”

这一积极意见源于注册性 STEER 研究，该研究中接受 Itvisma 治疗的 75 名患者在汉默史密斯功能性运动量表 (HFMSE) 上显示出 2.39 分的改善，而 51 名对照组患者的改善仅为 0.51 分。结果具有统计学意义（p 值为 0.0074），且效果持续超过 52 周。该建议也得到了 STRENGTH 和 STRONG 研究数据的支持。

预计欧盟委员会将在未来两个月内做出最终的营销授权决定。如果获得批准，Itvisma 将成为欧盟首个针对两岁及以上 SMA 患者的基因置换疗法。Itvisma 是一种一次性鞘内注射，旨在替换缺失或缺陷的 SMN1 基因，这是该疾病的根源。

这使诺华能够更广泛地与百健 (Biogen Inc.) 和罗氏 (Roche Holding AG) 现有的 SMA 疗法竞争。该公司目前已经在销售用于婴儿和幼儿 SMA 的基因疗法 Zolgensma。根据 The Business Research Company 的数据，通过 Itvisma 扩展到年龄较大的患者群体可能会显著增加诺华在 SMA 市场中的份额，该市场正以 12.9% 的复合年增长率增长。

患者权益组织 SMA Europe 的首席执行官 Nicole Gusset 表示：“CHMP 对 Itvisma 的积极意见是解决这一缺口的重要一步，”她强调了年龄较大的儿童和成人目前可用的创新疗法有限。

此次批准将巩固诺华在基因治疗领域的地位，并提供可观的新收入流。对于患者而言，它提供了一种一次性治疗的潜力，以取代长期、定期给药的疗法负担。投资者现在将关注约两个月后的欧洲委员会最终决定，这将是进入欧盟市场的关键催化剂。

本文仅供参考，不构成投资建议。