礼来斥资高达 22.5 亿美元推进 AI 基因编辑交易

(P1) 礼来公司（Eli Lilly）正斥资高达 22.5 亿美元押注人工智能，以解决基因药物领域最大的挑战之一。该公司已与初创公司 Profluent 达成多项目合作，共同设计新型基因编辑工具。

(P2) “千碱基级（Kilobase-scale）DNA 编辑仍然是基因药物的圣杯，”Profluent 联合创始人兼首席执行官 Ali Madani 在一份声明中表示。“我们与礼来的合作旨在解锁这些此前被认为不可能实现的疗法。我们相信，只有 AI 才能创造出精确靶向基因组任何位置所需的定制重组酶。”

(P3) 这项于周二宣布的合作伙伴关系将专注于创造被称为重组酶（recombinases）的定制酶，这种酶能够将大段 DNA（甚至是整个基因）插入患者基因组的特定位置。虽然除总潜在价值外，具体财务条款尚未披露，但该协议授予礼来推进和商业化任何由此产生的疗法的独家许可。此举是礼来向基因药物领域推进更广泛战略的一部分，该战略还包括在波士顿建立新的研究中心以及在该领域进行的数次收购。

(P4) 目前面临的挑战是治疗一系列因遗传异质性而难以解决的遗传疾病。与通常专注于单基因突变的 CRISPR 系统不同，礼来和 Profluent 寻求的技术可以应对患者群体中由多种不同突变引起的疾病。此次合作验证了 Profluent 的 AI 驱动方法，并标志着大型制药公司对利用先进 AI 加速药物研发的需求日益增长。

此次合作旨在突破传统基因编辑的局限，传统方法通常依赖于发现碰巧能完成特定任务的天然酶。相比之下，Profluent 的平台利用大规模 AI 模型从头开始设计蛋白质，创建出经过编程可在精确基因组位置执行精确编辑的定制酶。这可能会显著扩大可编程基因编辑疗法的范围和可扩展性。

对于礼来公司而言，这笔交易加强了其创新产品管线，目前该公司正从其重磅减肥和糖尿病药物中获得创纪录的收入。公司加大对高增长基因治疗市场的关注是一项战略努力，旨在打造下一代收入驱动力。该领域正在迅速推进，近期如福泰制药（Vertex Pharmaceutical）治疗镰状细胞病的 CRISPR 疗法 Casgevy 获得成功，以及 Intellia Therapeutics 开发的一种治疗罕见遗传病的体内疗法极具前景，这些都展示了基因编辑技术的变革潜力。

通过与像 Profluent 这样的原生 AI 公司合作，礼来有效地将发现过程中具有高度专业性且计算密集的部分进行了外包。这使得这家制药巨头能够将其庞大的临床开发和商业化能力与尖端 AI 相结合，这种模式在行业中正变得越来越普遍。

本文仅供参考，不构成投资建议。