Intellia公布第一季度亏损0.96亿美元，CRISPR药物接近FDA审查

Intellia Therapeutics, Inc. (纳斯达克股票代码：NTLA) 报告2026年第一季度净亏损9620万美元，公司正全力推进其领先的针对遗传性血管性水肿 (HAE) 的CRISPR基因编辑候选药物寻求监管批准。业绩显示，公司在准备潜在商业化的过程中，费用管理取得了进展。

“通过lonvo-z，我们实现了一个历史性的里程碑，展示了全球首个体内基因编辑候选药物的3期数据，并启动了滚动BLA提交，旨在为HAE患者提供一种高度差异化的一次性治疗方案，”Intellia总裁兼首席执行官John Leonard表示。

截至3月31日的季度，Intellia的净亏损为9620万美元，或每股0.81美元，小于去年同期录得的1.143亿美元亏损（或每股1.10美元）。合作收入为1500万美元，而2025年第一季度为1660万美元。公司的现金、现金等价物及有价证券总额为5.172亿美元，Intellia表示这将提供至少维持到2028年的现金流。

该公司主导候选药物lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) 的进展，代表了整个体内基因编辑领域的关键一步。lonvo-z是在门诊环境中进行的一次性治疗，旨在永久失活某种基因以消除HAE发作。Intellia的目标是2027年上半年在美国上市，如果获得批准，可能会对现有的HAE治疗方案发起挑战。

管线重点与财务状况

除HAE外，Intellia还在推进与Regeneron Pharmaceuticals合作开发的针对转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的nexiguran ziclumeran (nex-z) 项目。该公司最近恢复了该项目中两项3期临床试验的患者筛选，目标是在2026年下半年完成其中一项研究的入组。这使Intellia在针对罕见疾病的其他公司（如Sarepta Therapeutics）的竞争格局中占据一席之地，投资者的关注点紧盯其监管和临床里程碑。

本季度的研发费用为8070万美元，较2025年第一季度的1.084亿美元有所下降。一般及行政费用从去年同期的2900万美元增长至3480万美元，反映了为支持公司增长和商业化前活动而进行的投资。

本文仅供信息参考，不构成投资建议。