美国 FDA 将通过实时临床数据审查大幅缩短药物审批时间

美国食品药品监督管理局 (FDA) 正致力于从根本上重塑临床试验格局，宣布了一项新的试点计划，允许该机构的科学家实时审查数据。这一举措有望缩短长达十年的药物开发流程中的数年时间，通过让药物更快上市，大幅提升生物技术和制药公司的盈利能力。

“60 年来，我们一直以同样的方式进行临床试验，关键的数据信号可能需要数年时间才能传达给 FDA，”FDA 局长 Marty Makary 医学博士、公共卫生硕士表示。“我们正大胆推进一种现代方法，使 FDA 科学家能够在试验进行过程中实时查看安全性信号和终点。这将帮助我们加速有前景的疗法。”

该机构已经与行业巨头启动了两项概念验证试验。阿斯利康正在分享其治疗套细胞淋巴瘤的 2 期 TRAVERSE 试验数据，而安进正在进行一项针对小细胞肺癌的 1b 期试验。FDA 证实，它已经通过 Paradigm Health 的软件平台接收并验证了来自阿斯利康试验的实时信号，证明了技术框架的可行性。这种实时访问可以消除药物开发中大量的“枯燥等待时间”，据 Makary 称，从 1 期试验开始到最终批准之间，近 45% 的时间都花在了文书工作上。

对于投资者来说，该计划标志着生物技术估值可能发生重大转变。将从实验室到市场的 10 至 12 年旅程缩短，可以大幅降低开发成本，并为拥有前景管线的公司提前带来收入流。此举对处于早期至中期试验阶段的公司尤为有利，因为精简的审批路径降低了风险和资金消耗。

药物开发的新范式

目前的临床试验模式涉及数据从试验地点按顺序流向赞助商，然后再由赞助商进行分析并提交给 FDA。这造成了严重的滞后，减缓了监管决策。新的实时临床试验 (RTCT) 计划旨在创建“连续”试验，使该机构能够实时监控安全性和有效性。

“如果肿瘤缩小，FDA 监管机构可以在放射科医生读取 CT 扫描结果时看到对药物的反应，”Makary 解释道。

Evercore ISI 的分析师认为，这种方法是该机构合乎逻辑的下一步行动，他们将其视为监管机构对快速发展的技术的反应。FDA 还在就定于今年夏天启动的更广泛的试点计划征求公众意见，该计划将探索利用人工智能进一步优化早期试验。

在速度与安全之间取得平衡

虽然该倡议旨在减少行政繁文缛节，但专家警告说，速度绝不能以牺牲严格的科学验证为代价。

“患者希望更早获得新疗法，但他们也希望这些疗法是安全有效的，”约翰·霍普金斯大学的生物伦理学家 Stephanie Morain 博士告诉 Fierce Biotech。

前生物技术高管、宾利大学主任 Fred Ledley 医学博士同意，速度与质量之间的紧张关系是主要关注点，类似于围绕加速批准的辩论。“FDA 仅将其作为试点计划引入是件好事，”Ledley 说。“在实践中而非理论中评估这一概念非常重要。”

FDA 官员已试图消除疑虑。首席人工智能官 Jeremy Walsh 表示，该机构关注的是汇总信号，而非患者个人层面的数据，从而降低了隐私风险。他还澄清说，实时审查并不意味着取代赞助商与机构之间的正式会议，而是为了提高会议效率。

该试点的成功可能对整个生物技术行业产生持久影响。通过可能将新药上市的时间缩短数年，开发资产的净现值可能会大幅增加。这可能导致安进和阿斯利康等公司以及整个生物技术行业的估值上调，因为投资者开始考虑更快、更高效的监管路径。

本文仅供参考，不构成投资建议。