卫材与渤健阿尔茨海默病药物审查期延长3个月

美国食品药品监督管理局（FDA）在要求卫材株式会社（Eisai Co., Ltd.）和渤健（Biogen Inc.）就其申请提供额外信息后，将两家公司合作开发的阿尔茨海默病治疗药物 Leqembi 新剂型的审查期延长了三个月。这种每周一次皮下注射剂型的新目标行动日期现为 2026 年 8 月 24 日。

两家公司在联合声明中表示：“截至目前，FDA 尚未对 LEQEMBI IQLIK 作为起始剂量的可批准性提出任何担忧。”并指出，他们相信全面的数据包强力支持其用于初始治疗。

此次延迟源于 FDA 认定所要求的资料构成了对补充生物制品许可申请（sBLA）的“重大修订”，因此需要更多时间进行全面审查。该申请涉及将皮下注射版本作为起始剂量使用。而仅用于维持治疗的皮下注射版本已于 2025 年 8 月 26 日获得批准。

这一延期推迟了早期阿尔茨海默病患者期待已久的、更为便捷的治疗选择。虽然静脉注射版本已经获批，但每周一次的皮下注射提供了更大的灵活性，并可能扩大药物的普及。对于卫材和渤健而言，及时获批是最大化其旗舰神经科学资产收益的关键。

了解风险

Leqembi 是一种针对大脑中淀粉样蛋白 β 斑块（阿尔茨海默病的一个特征）的单克隆抗体。治疗应针对轻度认知障碍或该疾病轻度痴呆阶段的患者开始。

然而，该治疗带有关于淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA）的重要黑框警告，这种异常可能表现为脑水肿（ARIA-E）或脑出血（ARIA-H）。这些副作用通常无症状，但可能很严重，在极少数情况下甚至致命。在临床试验中，Leqembi 患者观察到 ARIA 的比例为 21%，而安慰剂组为 9%。

遗传风险因素

对于载脂蛋白 E e4 (ApoE e4) 纯合子患者（约占阿尔茨海默病患者群体的 15%），发生 ARIA 的风险显著更高。在试验中，接受 Leqembi 治疗的 ApoE e4 纯合子患者中有 45% 经历了 ARIA，而未携带该基因者仅为 13%。FDA 建议在开始治疗前进行 ApoE e4 状态检测，以告知风险。

最常见的不良反应包括输注相关反应（26% 对比安慰剂组的 7%）、ARIA-H（14% 对比 8%）和 ARIA-E（13% 对比 2%）。

皮下注射起始剂量剂型的延迟为该药物的监管历程增添了新篇章。投资者和患者现在将目光投向 2026 年 8 月 24 日这一新的 PDUFA 日期，视其为 Leqembi 系列产品的下一个重大催化剂。

本文仅供参考，不构成投资建议。