阿斯利康乳腺癌药物遭遇 FDA 阻碍，专家委员会以 6-3 投票反对

美国食品药品监督管理局（FDA）的一个咨询委员会以 6 比 3 的投票结果，反对阿斯利康公司（AstraZeneca Plc）实验性乳腺癌药物 camizestrant 的风险获益评估。这对于这款有望成为重磅疗法的药物而言是一个重大挫折。

“这里的问题在于早期干预与晚期干预的对比。这并非早期与从未干预的对比，而这本质上就是目前研究的做法，”来自杜克大学医学中心的委员会成员迈克尔·凯利（Michael Kelley）在解释其反对票时表示。

肿瘤药物咨询委员会（ODAC）得出结论，该公司尚未证明该药在治疗某些乳腺癌患者方面具有临床意义上的获益。尽管阿斯利康的 SERENA-6 研究显示无进展生存期（PFS）提高了 56%，但 FDA 质疑该试验采用的新颖设计，即在患者病情出现放射学进展之前就将其切换到 camizestrant 治疗。

这一反对票使得 FDA 的批准变得不太可能，从而危及了阿斯利康预计年销售峰值可达 50 亿美元的药物。该决定还引发了关于在症状恶化前使用血液生物标志物指导癌症治疗的讨论。

阿斯利康辩称，其试验设计利用血液中 ESR1 突变的检测来切换治疗，能够更早地拦截对一线疗法的耐药性。阿斯利康的付费顾问及该研究的研究员凯文·卡林斯基（Kevin Kalinsky）表示：“有了 ESR1 突变，我们终于有了这样一个标志物，而有了 camizestrant，我们就有了一种有效的靶向手段。”

FDA 则反驳称，与等待病情进展的标准做法相比，该试验并未证明这种早期切换策略能提供长期获益。该机构还担心，在没有明确的长期获益或生活质量改善证据的情况下批准这种方法，会为未来的试验树立先例。

这一决定将焦点转向了 FDA 的最终裁决，尽管该机构通常会遵循其咨询委员会的建议。对于阿斯利康而言，这次挫折迫使其重新评估其肿瘤学战略及新颖试验设计的可行性，可能影响整个行业的未来研发。

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